[发明专利]治疗神经源性肌肉萎缩的药物组合物及其制法和应用在审

专利信息
申请号: 201810897930.X 申请日: 2018-08-08
公开(公告)号: CN110859854A 公开(公告)日: 2020-03-06
发明(设计)人: 唐文洁;魏佑震;刘中民;胡苹;饶灵均 申请(专利权)人: 上海市东方医院;中国科学院上海生命科学研究院
主分类号: A61K35/34 分类号: A61K35/34;A61P21/00;A61P25/00
代理公司: 上海一平知识产权代理有限公司 31266 代理人: 肖艳;徐迅
地址: 200120 *** 国省代码: 上海;31
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摘要:
搜索关键词: 治疗 神经 肌肉 萎缩 药物 组合 及其 制法 应用
【权利要求书】:

1.一种生肌细胞的用途,其特征在于,用于制备一制剂或组合物,所述的制剂或组合物用于治疗神经源性肌肉萎缩,其中,所述的治疗包括改善肌肉萎缩和神经损伤。

2.如权利要求1所述的用途,其特征在于,所述的生肌细胞表达选自下组的标志基因:

PAX3+,NCAM+,Myosin Heavy Chain+,Myogenin+,MRF4+或CD56+/CD146+,和CD45-/CD34-/CD144-。

3.如权利要求1所述的用途,其特征在于,所述的改善肌肉萎缩包括促进肌纤维修复、增加肌肉的重量、改善肌肉功能、或其组合。

4.如权利要求1所述的用途,其特征在于,所述的改善神经损伤是指修复神经的形态和功能。

5.如权利要求1所述的用途,其特征在于,所述的制剂或组合物包含:(a)生肌细胞;和(b)水凝胶,较佳地,所述的水凝胶为人源水凝胶,更佳地,所述的水凝胶选自下组:胶原蛋白、波形蛋白、层粘连蛋白、或其组合。

6.一种用于治疗神经源性肌肉萎缩的组合物,其特征在于,所述的组合物包含(a)生肌细胞;和(b)水凝胶,其中,所述的生肌细胞表达选自下组的标志基因:

PAX3+,NCAM+,Myosin Heavy Chain+,Myogenin+,MRF4+或CD56+/CD146+,和CD45-/CD34-/CD144-。

7.一种非治疗性的改善神经源性肌肉萎缩引起的肌肉萎缩和神经损伤的方法,其特征在于,包括步骤:

(a)提供一胚胎干细胞、诱导性多潜能干细胞或肌肉干细胞;

(b)在适合分化的条件下,诱导步骤(a)中的细胞分化,从而获得包含分化的生肌细胞的细胞群体;和

(c)将步骤(b)获得的生肌细胞注射到需要的部位,从而改善肌肉萎缩和神经损伤。

8.如权利要求7所述的方法,其特征在于,在步骤(b)中,还包括分离所述细胞群体中的生肌细胞的步骤,较佳地,利用流式细胞术分选CD56+/CD146+/CD45-/CD34-/CD144-的生肌细胞。

9.如权利要求7所述的方法,其特征在于,在步骤(c)中,包括用水凝胶包裹所述生肌细胞的步骤。

10.如权利要求7所述的方法,其特征在于,所述的方法是一种构建动物模型的方法。

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