[发明专利]治疗神经源性肌肉萎缩的药物组合物及其制法和应用在审
申请号: | 201810897930.X | 申请日: | 2018-08-08 |
公开(公告)号: | CN110859854A | 公开(公告)日: | 2020-03-06 |
发明(设计)人: | 唐文洁;魏佑震;刘中民;胡苹;饶灵均 | 申请(专利权)人: | 上海市东方医院;中国科学院上海生命科学研究院 |
主分类号: | A61K35/34 | 分类号: | A61K35/34;A61P21/00;A61P25/00 |
代理公司: | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人: | 肖艳;徐迅 |
地址: | 200120 *** | 国省代码: | 上海;31 |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 治疗 神经 肌肉 萎缩 药物 组合 及其 制法 应用 | ||
本发明提供了治疗外周神经损伤性肌肉萎缩的药物组合物及其制法和应用。具体地,本发明提供了一种生肌细胞的用途,用于制备一制剂或组合物,所述的制剂或组合物用于治疗神经源性肌肉萎缩,其中,所述的治疗包括改善肌肉萎缩和神经损伤。本发明还提供了治疗神经源性肌肉萎缩的组合物和方法。
技术领域
本发明涉及生物治疗领域,更具体地涉及一种治疗外周神经损伤性肌肉萎缩的药物组合物及其制法和应用。
背景技术
肌肉萎缩是指横纹肌营养障碍,肌肉纤维变细甚至消失等导致的肌肉体积缩小。肌肉的力量依托于肌肉纤维的大小,当肌肉萎缩就会出现肌肉虚弱。根据导致肌肉萎缩的原发病变分类,主要可以分为三类:肌源性肌萎缩、神经源性肌肉萎缩、废用性肌肉萎缩。肌肉神经源性损害疾病是上运动神经源损害、下运动神经源损害,肌萎缩侧索硬化,脊肌萎缩症,进行性延髓麻痹等的总称。外周神经损伤(Peripheral nerve injury,PNI)致肌肉萎缩在临床也较为多见,例如坐骨神经压迫导致的下肢萎缩,面神经炎所致的面部肌肉萎缩等,虽然不致命,但严重影响了患者的生活质量。而且即使外周神经得到治疗和修复,仍然不能改善肌肉的质量和肌肉萎缩的症状。因此,本领域迫切需要开发改善神经源性肌肉萎缩的制剂和方法。
发明内容
本发明的目的在于提供治疗外周神经损伤性肌肉萎缩的药物组合物及其制法和应用。
在本发明的第一方面,提供了一种生肌细胞的用途,用于制备一制剂或组合物,所述的制剂或组合物用于治疗神经源性肌肉萎缩,其中,所述的治疗包括改善肌肉萎缩和神经损伤。
在另一优选例中,所述的神经源性肌肉萎缩包括外周神经损伤性肌肉萎缩。
在另一优选例中,所述的生肌细胞由胚胎干细胞、诱导性干细胞、肌肉干细胞分化得到。
在另一优选例中,所述的生肌细胞具有向肌细胞分化的潜能。
在另一优选例中,所述的生肌细胞表达选自下组的标志基因:
PAX3+,NCAM+,Myosin Heavy Chain+,Myogenin+,MRF4+或CD56+/CD146+,和CD45-/CD34-/CD144-。
在另一优选例中,所述的生肌细胞为人或非人哺乳动物细胞。
在另一优选例中,所述的改善肌肉萎缩包括促进肌纤维修复、增加肌肉的重量、改善肌肉功能、或其组合。
在另一优选例中,所述的改善神经损伤是指修复神经的形态和功能。
在另一优选例中,所述的制剂或组合物包含:(a)生肌细胞;和(b)水凝胶。
在另一优选例中,所述的水凝胶为人源水凝胶,较佳地,所述的水凝胶选自下组:胶原蛋白、波形蛋白、层粘连蛋白、或其组合。
在另一优选例中,所述的生肌细胞与水凝胶之比为(1×104-1×105)个细胞/μL水凝胶。
在另一优选例中,所述组合物为药物组合物。
在另一优选例中,所述的药物组合物还含有药学上可接受的载体。
在另一优选例中,所述的药物组合物的剂型为注射剂型。
在本发明的第二方面,提供了一种用于治疗神经源性肌肉萎缩的组合物,所述的组合物包含(a)生肌细胞;和(b)水凝胶,其中,所述的生肌细胞表达选自下组的标志基因:
PAX3+,NCAM+,Myosin Heavy Chain+,Myogenin+,MRF4+或CD56+/CD146+,和CD45-/CD34-/CD144-。
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