[发明专利]血癌治疗剂

权利要求书

1.寡核苷酸-修饰的核酸，其包含由以下式1表示的化合物以形成G-四链体结构：

[式1]

其中

R₁是氢或另一核酸的磷酸部分的磷原子；且

R₂是氢或另一核酸的磷酸部分的磷原子。

2.权利要求1的寡核苷酸-修饰的核酸，其中所述化合物由以下式2表示：

[式2]

3.权利要求2的寡核苷酸-修饰的核酸，其中所述寡核苷酸-修饰的核酸由以下序列表示：

GaTbNc，

其中

G是鸟苷或鸟苷衍生物；

T是胸腺嘧啶或胸腺嘧啶衍生物；

N是作为修饰的核酸的1-β-D-呋喃型阿拉伯糖基胞嘧啶；

G，T和N通过置换随机排列；并且

a是选自1～30的整数，

b是选自0～30的整数，且

c是选自1～30的整数，

条件是a，b和c的总和不超过60。

4.权利要求3的寡核苷酸-修饰的核酸，其中所述寡核苷酸-修饰的核酸由以下序列表示：

序列1：GGTGGTGGTTNTGGTGGTGG；

序列2：GGTGGTGGTNNTGGTGGTGG；

序列3：NGGTGGTGGTTGTGGTGGTGG；或

序列4：NNGGTGGTGGTTGTGGTGGTGG；

其中

G是鸟苷或鸟苷衍生物；

T是胸腺嘧啶或胸腺嘧啶衍生物；且

N是作为修饰的核酸的1-β-D-呋喃型阿拉伯糖基胞嘧啶。

5.权利要求3的寡核苷酸-修饰的核酸，其中所述鸟苷或鸟苷衍生物包含选自下列中的一种或多种：2-脱氧-鸟苷、鸟苷、2'-O-甲基-鸟苷、2'-氟-鸟苷、LNA(锁核酸)-鸟苷、D-脱氧鸟苷和D-鸟苷。

6.预防、改善或治疗血癌的组合物，其包含权利要求1～5之任一项的寡核苷酸-修饰的核酸或其药学上可接受的盐作为活性成分。

7.权利要求6的预防、改善或治疗血癌的组合物，其中所述血癌包含下列中的至少一种：非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征(MDS)、急性淋巴细胞性白血病、急性髓性白血病、慢性淋巴细胞性白血病、慢性髓性白血病和孤立性骨髓瘤。

8.用于预防、改善或治疗对作为DNA合成酶或DNA甲基转移酶抑制剂的阿糖胞苷、地西他滨和阿扎胞苷中的至少一种耐药的血癌的组合物，所述组合物包含权利要求1～5之任一项的寡核苷酸-修饰的核酸或其药学上可接受的盐作为活性成分。

9.用于预防、改善或治疗急性髓性白血病的组合物，所述组合物在复发/难治性急性髓性白血病患者来源的骨髓单核细胞中具有高凋亡诱导作用，所述组合物包含权利要求1～5之任一项的寡核苷酸-修饰的核酸或其药学上可接受的盐作为活性成分。

10.用于改善或治疗血癌的组合物，所述组合物在癌细胞中具有比正常细胞更高的凋亡诱导作用，所述组合物包含权利要求1～5之任一项的寡核苷酸-修饰的核酸或其药学上可接受的盐作为活性成分。