[发明专利]可比托莫德在治疗炎症性肠病中的应用

权利要求书

1.一种包含序列5'-GGAACAGTTCGTCCATGGC-3'(SEQ ID NO:2)的寡核苷酸在治疗人类受试者的炎症性肠病中的应用，其中在至少两次分开的场合下，将单次剂量为150mg至350mg的所述寡核苷酸给药于受试者，其中所述分开的场合相隔3周。

2.根据权利要求1所述的寡核苷酸的应用，其中所述炎症性肠病是溃疡性结肠炎。

3.根据权利要求2所述的寡核苷酸的应用，其中所述溃疡性结肠炎是活动性溃疡性结肠炎。

4.根据权利要求2或3所述的寡核苷酸的应用，其中所述溃疡性结肠炎是慢性活动性溃疡性结肠炎。

5.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中所述受试者是抗炎疗法难治的或对抗炎疗法响应不足或不耐受。

6.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中所述受试者对于结肠切除术是选择性的。

7.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中至少一个CG二核苷酸未甲基化。

8.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中所述寡核苷酸中的至少一个核苷酸具有主链修饰。

9.根据权利要求8所述的寡核苷酸的应用，其中所述主链修饰是由硫代磷酸酯或二硫代磷酸酯修饰表示的磷酸主链修饰。

10.根据权利要求8和9中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中所述主链修饰位于所述寡核苷酸的5'-末端和/或3'-末端。

11.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中所述寡核苷酸具有序列5'-GGAACAGTTCGTCCATGGC-3'(SEQ ID NO:2)，其中所述CG二核苷酸未甲基化。

12.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中所述寡核苷酸具有序列5'-G*G*A*ACAGTTCGTCCAT*G*G*C-3'(SEQ ID NO:1)，其中所述CG二核苷酸未甲基化。

13.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中所述寡核苷酸是可比托莫德。

14.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中给药单次剂量为240mg至260mg的所述寡核苷酸。

15.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中给药单次剂量为约250mg的所述寡核苷酸。

16.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中仅在相隔3周的两次分开的场合下，将单次剂量的所述寡核苷酸给药于所述受试者。

17.根据权利要求1至15中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中在相隔3周的两次或更多次分开的场合下，将所述寡核苷酸的单次剂量给药于所述受试者直到所述受试者病情缓解。

18.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中所述受试者接受一种或多种用于治疗炎症性肠病，通常是溃疡性结肠炎的其他治疗剂。

19.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中所述寡核苷酸被局部给药于粘膜。

20.根据前述权利要求中任一项所述的寡核苷酸的应用，其中所述寡核苷酸经直肠给药。