[发明专利]对PCSK9基因中的识别序列具有特异性的工程化大范围核酸酶有效
| 申请号： | 201880038349.0 | 申请日： | 2018-04-20 |
| 公开（公告）号： | CN110769845B | 公开（公告）日： | 2023-08-15 |
| 发明（设计）人： | V·巴尔特斯维克;D·扬茨;J·J·史密斯;J·莱普 | 申请（专利权）人： | 精密生物科学公司 |
| 主分类号： | A61K38/16 | 分类号： | A61K38/16;A61K48/00;C12N9/22;C12N15/63 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 美国北卡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | pcsk9 基因 中的 识别 序列 具有 特异性 工程 范围 核酸酶 | ||
1.一种工程化大范围核酸酶，其结合和切割原蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型基因中包含SEQ ID NO:4的识别序列，其中所述工程化大范围核酸酶由SEQ ID NO:6的氨基酸序列组成。
2.一种多核苷酸，其编码权利要求1所述工程化大范围核酸酶。
3.如权利要求2的多核苷酸，其中所述多核苷酸是mRNA。
4.一种重组DNA构建体，其包含编码权利要求1所述工程化大范围核酸酶的核酸序列。
5.如权利要求4的重组DNA构建体，其中所述重组DNA构建体编码病毒载体，所述病毒载体包含编码权利要求1所述工程化大范围核酸酶的所述核酸序列。
6.如权利要求5所述的重组DNA构建体，其中所述病毒载体是重组腺相关病毒(AAV)载体。
7.如权利要求6所述的重组DNA构建体，其中所述重组AAV载体是血清型8。
8.一种病毒载体，其包含编码权利要求1所述工程化大范围核酸酶的核酸序列。
9.如权利要求8所述的病毒载体，其中所述病毒载体是重组AAV载体。
10.如权利要求9所述的病毒载体，其中所述重组AAV载体是血清型8。
11.如权利要求8-10中任一项的病毒载体，其中编码所述工程化大范围核酸酶的所述核酸序列与肝特异性启动子可操作地连接。
12.一种药物组合物，其包含药学上可接受的载体及编码权利要求1所述工程化大范围核酸酶的核酸。
13.如权利要求12的药物组合物，其中所述药物组合物包含权利要求8-11中任一项的所述病毒载体。
14.如权利要求12的药物组合物，其中所述核酸包封在脂质纳米颗粒内。
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