[发明专利]用于siRNA细胞内递送的脂质膜结构体

权利要求书

1.下述的式(I)所示的脂质化合物或其盐：

[化学式1]

(R¹)(R²)C(OH)-(CH₂)_a-(O-CO)_b-X …(I)

式(I)中，a表示3～5的整数；b表示0或1的整数；R¹和R²分别独立地表示下述的式(A)所示的基团：

[化学式2]

CH₃-(CH₂)q-(CH＝CH)r-(CH₂)s-(CH＝CH)t-(CH₂)u-(CO-O)c-(CH2)v- …(A)

式(A)中，q表示1～9的整数；r表示0或1；当r为0时，t表示0或1，当r为1时，t表示0；s表示1～3的整数；u表示1～8的整数；c表示0或1；v表示4～12的整数，但在b与c同时为0的情况下，q为3～5的整数、r和t为1、s为1、且u+v为6～10的整数的情况除外；

X表示5～7元非芳族杂环基，其中，该基团通过碳原子与(O-CO)b-键合，该环上可被1个或2个的C_1-4烷基或C_2-4烯基取代，或者，X表示下述的式(B)所示的基团：

[化学式3]

-(CH₂)d-N(R³)(R⁴) …(B)

式(B)中，d表示0～3的整数，R³和R⁴分别独立地表示C_1-4烷基或C_2-4烯基，该C_1-4烷基或C_2-4烯基可被1个或2个苯基取代，R³和R⁴可彼此键合形成5～7元非芳族杂环，该环上可被1个或2个的C_1-4烷基或C_2-4烯基取代。

2.权利要求1所述的脂质化合物或其盐，其中，r和t为0，q+s+u为8～18的整数。

3.权利要求1或2所述的脂质化合物或其盐，其中，r为1，t为0，q为5～9的整数，s+u为5～9的整数。

4.权利要求1～3中任一项所述的脂质化合物或其盐，其中，v为5～12的整数。

5.权利要求1～4中任一项所述的脂质化合物或其盐，其中，a为4，b为0或1。

6.权利要求1～5中任一项所述的脂质化合物或其盐，其中，b为0；

X为式(B)所示的基团，其中，d为0，R³和R⁴分别独立地表示C_1-4烷基，R³所示的C_1-4烷基可被1个苯基取代，或者在R³和R⁴彼此键合的情况下，形成1-吡咯烷基、1-哌啶基、1-吗啉基或1-哌嗪基，该1-吡咯烷基、1-哌啶基、1-吗啉基或1-哌嗪基可被1个C_1-4烷基取代。

7.权利要求1～5中任一项所述的脂质化合物或其盐，其中，b为1；

X为式(B)所示的基团，其中，d为0～3的整数，R³和R⁴分别独立地表示C_1-4烷基，R³所示的C_1-4烷基可被1个苯基取代，或者在R³和R⁴彼此键合的情况下，形成1-吡咯烷基、1-哌啶基、1-吗啉基或1-哌嗪基，该1-吡咯烷基、1-哌啶基、1-吗啉基或1-哌嗪基可被1个或2个相同或不同的C_1-4烷基取代。