[发明专利]治疗Dravet综合征的方法在审
申请号: | 201880040389.9 | 申请日: | 2018-04-26 |
公开(公告)号: | CN110799215A | 公开(公告)日: | 2020-02-14 |
发明(设计)人: | 由李·马里切尔;埃文·纽博尔德 | 申请(专利权)人: | 卡维昂公司 |
主分类号: | A61K45/00 | 分类号: | A61K45/00;A61K38/09;A61K31/433;A61P25/08;A61P25/00;A61P25/20;A61P25/28 |
代理公司: | 11021 中科专利商标代理有限责任公司 | 代理人: | 崔巍;张莹 |
地址: | 美国弗*** | 国省代码: | 美国;US |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 钙通道拮抗剂 综合征 治疗 施用 | ||
1.治疗受试者中Dravet综合征的方法,其包括向所述受试者施用治疗有效量的T-型钙通道拮抗剂。
2.权利要求1所述的方法,其中所述T-型钙通道拮抗剂是选择性靶向T-型钙通道的钙通道拮抗剂。
3.权利要求1或2所述的方法,其中所述T-型钙通道拮抗剂是相对于L-型钙通道选择性靶向T-型钙通道的钙通道拮抗剂。
4.权利要求1至3中任一项所述的方法,其中所述T-型钙通道拮抗剂是小分子。
5.权利要求1至3中任一项所述的方法,其中所述T-型钙通道拮抗剂是抗体。
6.权利要求1至3中任一项所述的方法,其中所述T-型钙通道拮抗剂是siRNA。
7.权利要求1至6中任一项所述的方法,其中所述T-型钙通道拮抗剂选择性靶向Cav3.1。
8.权利要求1至6中任一项所述的方法,其中所述T-型钙通道拮抗剂选择性靶向Cav3.2。
9.权利要求1至6中任一项所述的方法,其中所述T-型钙通道拮抗剂选择性靶向Cav3.3。
10.权利要求1至9中任一项所述的方法,其中当细胞的膜电位在从约-60mV至约-30mV的范围内时,例如约-40mV时,所述T-型钙通道拮抗剂拮抗所述细胞中的T-型钙通道。
11.权利要求1至10中任一项所述的方法,其中所述T-型钙通道拮抗剂选自由以下各项组成的组:米非地尔、MK-8998、地尔硫卓、硝苯地平、尼群地平、尼莫地平、尼鲁地平、尼古地平、尼卡地平、尼索地平、阿莫洛地平、非洛地平、伊拉地平、柳的平、加洛帕米、维拉帕米、噻烷丙胺、匹莫齐特、硫利哒嗪、NNC 55-0396、TTL-1177、花生四烯酸乙醇胺、匹莫齐特、五氟利多、氯哌莫齐、氟司必林、氟哌啶醇、氟哌利多、苯哌利多、三氟哌多、美哌隆、仑哌隆、阿扎哌隆、多潘立酮、安拉非宁、阿立哌唑、环丙沙星、达哌拉唑、羟苯哌嗪、依托哌酮、伊曲康唑、酮康唑、左羟丙哌嗪、美吡哌唑、萘哌地尔、奈法唑酮、烟胺哌嗪、奥昔哌汀、泊沙康唑、曲唑酮、乌拉地尔、维司力农、马尼地平、尼伐地平、贝尼地平、依福地平、氟桂利嗪、花生四烯酸乙醇胺、洛美利嗪、唑尼沙胺、U-92032、四氢萘酚、米非地尔、NNC 55-0396、TTA-A2、TTA-A8、TTA-P1、4-氨甲基-4-氟哌啶(TTA-P2)、TTA-Q3、TTA-Q6、MK-5395、MK-6526、MK-8998、Z941、Z944、苯琥胺、甲琥胺、去甲基甲琥胺、依福地平、三甲双酮、二甲双酮、ABT-639、TTL-1177、KYSO5044、镍和库尔毒素及其组合。
12.权利要求1至11中任一项所述的方法,其中所述T-型钙通道拮抗剂是TTA-A2。
13.权利要求1至12中任一项所述的方法,其中所述治疗包括减少或减轻所述受试者中至少一种神经学症状。
14.权利要求13所述的方法,其中所述神经学症状包含癫痫发作、活动过强、冲动、自闭行为、嗜眠、失眠、精神运动性迟缓、共济失调认知缺损、神经学发育、发育迟缓和行为受损中的一种或更多种。
15.权利要求1至14中任一项所述的方法,其中所述治疗包括减少所述受试者中癫痫发作的频率。
16.权利要求1至15中任一项所述的方法,其中所述治疗包括减少所述受试者中癫痫发作的严重程度。
17.权利要求14至16中任一项所述的方法,其中所述癫痫发作是热性癫痫发作。
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