[发明专利]一种测试基因治疗载体的方法在审
| 申请号： | 201880045823.2 | 申请日： | 2018-07-09 |
| 公开（公告）号： | CN110914452A | 公开（公告）日： | 2020-03-24 |
| 发明（设计）人： | 迈克尔·忒弥斯 | 申请（专利权）人： | 伦敦布鲁内尔大学 |
| 主分类号： | C12Q1/6876 | 分类号： | C12Q1/6876;C12N5/074 |
| 代理公司： | 上海申新律师事务所 31272 | 代理人： | 董科 |
| 地址： | 英国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 测试 基因治疗 载体 方法 | ||
1.一种确定基因治疗载体的安全性和/或功效的方法，其特征在于，该方法包括：
用基因治疗载体感染诱导多能干细胞的培养物；
从所述感染的细胞中提取核酸；以及
分析核酸以测量和/或确定，来自所述载体的核酸的整合的不利影响和/或来自所述载体的核酸表达的效率。
2.根据权利要求1所述的方法，其特征在于，允许所述诱导多能干细胞分化，并在培养开始时用基因治疗载体感染细胞，以及分化期间和/或分化之后至少一次用基因治疗载体感染细胞。
3.根据权利要求1或2所述的方法，其特征在于，用所述基因治疗载体在分化期间的几个不同时间点感染培养物。
4.根据权利要求3所述的方法，其特征在于，每次感染中使用不同量的载体。
5.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述感染步骤包括将细胞暴露于所述载体至少30分钟。
6.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述感染步骤包括将细胞暴露于所述载体至少3个小时。
7.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述感染步骤包括将所述细胞一整夜都暴露于所述载体中。
8.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，分析核酸包括确定所述载体上携带的或由其整合产生的因子，这些因子可能会产生基因治疗副作用。
9.根据权利要求8所述的方法，其特征在于，所述确定包括确定宿主基因组中的载体插入位点，确定基因表达的变化，确定新的RNA转录本或截短的RNA转录本，在所述整合位点或接近所述整合位点的基因的甲基化变化，和/或确定基因的失活。
10.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述载体是病毒或质粒。
11.根据权利要求10所述的方法，其特征在于，所述载体是反转录病毒。
12.根据权利要求11所述的方法，其特征在于，所述载体是慢病毒。
13.根据权利要求11所述的方法，其特征在于，所述载体是腺相关病毒。
14.根据权利要求10所述的方法，其特征在于，所述载体是整合病毒。
15.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述诱导多能干细胞源自人或小鼠。
16.根据权利要求15所述的方法，其特征在于，所述诱导多能干细胞源自需要基因治疗的个体的细胞。
17.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其特征在于，所述载体携带个体所需的校正基因。
18.根据权利要求17所述的方法，其特征在于，所述载体带有表达所述校正基因所需的核酸元素。
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