[发明专利]SMA的新疗法在审
| 申请号： | 201880065062.7 | 申请日： | 2018-10-01 |
| 公开（公告）号： | CN111182900A | 公开（公告）日： | 2020-05-19 |
| 发明（设计）人： | 让-保罗·普费芬;海德玛丽·克莱特兹尔;卢茨·穆勒 | 申请（专利权）人： | 豪夫迈·罗氏有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/5025 | 分类号： | A61K31/5025;A61P21/00 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 张莹;程金山 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | sma 新疗法 | ||
1.用于治疗SMA的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，对于体重小于20kg的患者以0.25mg/kg,对于体重大于或等于20kg的患者以5mg使用。
2.根据权利要求1所述的用于治疗SMA的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，在患者(特别是有此需要的患者)中，特别地其中所述患者是人类(诸如男性或女性人类)，对于体重小于20kg的患者以0.25mg/kg,对于体重大于或等于20kg的患者以5mg使用。
3.根据权利要求1或2所述的用于治疗SMA的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，其中7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮口服施用。
4.根据权利要求1至3中任一项所述的用于治疗SMA的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，其中所述患者是人类(诸如男性或女性人类)，其中施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，特别是对于体重小于20kg的患者以0.25mg/kg,对于体重大于或等于20kg的患者以5mg口服施用。
5.根据权利要求1至4所述的用于治疗SMA的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，其中SMA是II型SMA。
6.根据权利要求1至5中任一项所述的用于治疗SMA的7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，其中施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮一天一次。
7.一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的方法，包括对于体重小于20kg的患者以0.25mg/kg并且对于体重大于或等于20kg的患者以5mg向患者(特别是有此需要的患者)施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，特别地其中所述患者是人类(诸如男性或女性人类)。
8.根据权利要求7的方法，其中施用的剂量是每天。
9.根据权利要求7或8所述的方法，其中施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮一天一次。
10.根据权利要求7至9中任一项所述的方法，其中7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮口服施用。
11.根据权利要求7至10中任一项所述的方法，其中施用7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基咪唑并[1,2-b]哒嗪-6-基)吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮一次。
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