[发明专利]使用多能干细胞的自杀基因脑肿瘤治疗药

权利要求书

1.脑肿瘤治疗用细胞制剂，其特征在于，是与能被胞嘧啶脱氨酶转换成5-氟尿嘧啶的前药一起使用的脑肿瘤治疗用细胞制剂，包含具有胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因的多能干细胞来源的神经干细胞。

2.根据权利要求1所述的脑肿瘤治疗用细胞制剂，其特征在于，能被胞嘧啶脱氨酶转换成5-氟尿嘧啶的前药是5-氟胞嘧啶。

3.根据权利要求1或2所述的脑肿瘤治疗用细胞制剂，其特征在于，多能干细胞来源的神经干细胞是通过进行以下工序(1)、接着进行工序(2)而得的神经干细胞，

工序(1)，在多能干细胞中导入胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因，

工序(2)，使多能干细胞向神经干细胞分化。

4.根据权利要求3所述的脑肿瘤治疗用细胞制剂，其特征在于，胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因通过基因组编辑而被插入到多能干细胞的基因组中。

5.根据权利要求4所述的脑肿瘤治疗用细胞制剂，其特征在于，胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因被插入到多能干细胞的持家基因的区域或AAVS1区域。

6.根据权利要求5所述的脑肿瘤治疗用细胞制剂，其特征在于，持家基因是甘油醛-3-磷酸脱氢酶基因。

7.根据权利要求3所述的脑肿瘤治疗用细胞制剂，其特征在于，将胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因制成能够人工地调节表达的基因结构物。

8.根据权利要求7所述的脑肿瘤治疗用细胞制剂，其特征在于，基因结构物是通过添加多西环素而表达的基因结构物。

9.根据权利要求1或2所述的脑肿瘤治疗用细胞制剂，其特征在于，多能干细胞来源的神经干细胞是通过进行以下工序(1)、接着进行工序(2)而得的神经干细胞，

工序(1)，使多能干细胞向神经干细胞分化，

工序(2)，在神经干细胞中导入胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因。

10.根据权利要求1～9的任一项所述的脑肿瘤治疗用细胞制剂，其特征在于，多能干细胞是iPS细胞。

11.具有胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因的神经干细胞的制作方法，其特征在于，是进行以下工序(A1)、接着进行工序(A2)的方法，或进行工序(B1)、接着进行工序(B2)的方法，

工序(A1)，在多能干细胞中导入胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因，

工序(A2)，使多能干细胞向神经干细胞分化，

工序(B1)，使多能干细胞向神经干细胞分化，

工序(B2)，在神经干细胞中导入胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因。

12.根据权利要求11所述的神经干细胞的制作方法，其特征在于，在工序(A1)中，通过基因组编辑，将胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因插入到多能干细胞的基因组中。

13.根据权利要求12所述的神经干细胞的制作方法，其特征在于，在工序(A1)中，将胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因插入到多能干细胞的持家基因的区域或AAVS1区域。

14.根据权利要求13所述的神经干细胞的制作方法，其特征在于，持家基因是甘油醛-3-磷酸脱氢酶基因。

15.根据权利要求11所述的神经干细胞的制作方法，其特征在于，在工序(A1)中，将胞嘧啶脱氨酶基因和尿嘧啶磷酸核糖基转移酶基因制成能够人工地调节表达的基因结构物。