[发明专利]多嵌合细胞以及移植疗法与免疫缺陷和遗传病症的治疗

权利要求书

1.一种多嵌合细胞，所述多嵌合细胞包含来自三个或更多个不同供体的三个或更多个造血干细胞、间充质干细胞、成肌细胞、周细胞、卫星细胞或其组合的离体融合体。

2.根据权利要求1所述的多嵌合细胞，所述多嵌合细胞由造血干细胞与独立地选自造血干细胞和间充质干细胞的两个或更多个细胞的离体融合体组成。

3.根据权利要求1所述的多嵌合细胞，其中所述造血干细胞分离自骨髓、脐带血、外周血或其组合。

4.根据权利要求1所述的多嵌合细胞，其中所述供体是相关的供体、不相关的供体或其组合。

5.根据权利要求1所述的多嵌合细胞，所述多嵌合细胞由造血干细胞与独立地选自造血干细胞、间充质干细胞和周细胞的两个或更多个细胞的离体融合体组成。

6.根据权利要求5所述的多嵌合细胞，所述多嵌合细胞由造血干细胞、间充质干细胞和周细胞的离体融合体组成。

7.根据权利要求5所述的多嵌合细胞，所述多嵌合细胞由三个造血干细胞的离体融合体组成。

8.根据权利要求1所述的多嵌合细胞，所述多嵌合细胞由成肌细胞与独立地选自间充质干细胞、成肌细胞和卫星细胞的两个细胞的离体融合体组成。

9.根据权利要求8所述的多嵌合细胞，所述多嵌合细胞由成肌细胞、间充质干细胞和卫星细胞的离体融合体组成。

10.根据权利要求8所述的多嵌合细胞，所述多嵌合细胞由三个成肌细胞的离体融合体组成。

11.一种治疗免疫缺陷或遗传病症的方法，所述方法包括向需要治疗的受试者施用有效量的根据权利要求1所述的多嵌合细胞，从而治疗所述受试者的免疫缺陷或遗传病症。

12.根据权利要求11所述的方法，其中所述多嵌合细胞通过骨内注射、静脉内注射或肌内注射施用。

13.根据权利要求11所述的方法，其中所述免疫缺陷或遗传病症选自骨髓衰竭、腺苷脱氨酶(ADA)缺陷、重症联合免疫缺陷(SCID)、迪乔治综合症、共济失调毛细血管扩张症、肌肉萎缩症、I型糖尿病、戈谢病、白血病、再生障碍性贫血、镰状细胞性贫血、淋巴瘤和多发性骨髓瘤。

14.根据权利要求11所述的方法，其中所述遗传病症是肌肉萎缩症。

15.根据权利要求14所述的方法，其中所述多嵌合细胞包含成肌细胞与独立地选自间充质干细胞、成肌细胞和卫星细胞的两个或更多个细胞的离体融合体。

16.根据权利要求11所述的方法，其中所述免疫缺陷或遗传病症是镰状细胞性贫血。

17.根据权利要求16所述的方法，其中所述多嵌合细胞包含造血干细胞与独立地选自造血干细胞和间充质干细胞的两个或更多个细胞的离体融合体。

18.一种在接受同种异体造血干细胞移植物或器官移植物的受试者中预防GvHD的发展或降低GvHD的严重性的方法，所述方法包括向所述受试者施用有效量的根据权利要求1所述的多嵌合细胞，从而在受试者中预防GvHD的发展或降低GvHD的严重性。

19.根据权利要求18所述的方法，其中所述多嵌合细胞包含造血干细胞与独立地选自造血干细胞和间充质干细胞的两个或更多个细胞的离体融合体。

20.一种试剂盒，所述试剂盒包含：

(a)融合剂，和

(b)选自来自三个或更多个不同供体的造血干细胞、间充质干细胞、成肌细胞、周细胞、卫星细胞的三个或更多个供体细胞。