[发明专利]用于治疗年龄相关性黄斑变性的组合物和方法在审
| 申请号： | 201880078342.1 | 申请日： | 2018-10-19 |
| 公开（公告）号： | CN111788311A | 公开（公告）日： | 2020-10-16 |
| 发明（设计）人： | J·麦克劳克林;A·科伊勒拉 | 申请（专利权）人： | 双子治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;A61K48/00;C07K14/47 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;徐志明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 年龄 相关性 黄斑 变性 组合 方法 | ||
1.一种编码补体因子H(CFH)或人因子H样1(FHL1)蛋白或其生物活性片段的腺相关病毒(AAV)载体，其中所述载体包含与SEQ ID NO:1-3或5的核苷酸序列或其片段至少80％相同的核苷酸序列。
2.如权利要求1所述的AAV载体，其中所述核苷酸序列与SEQ ID NO:1-3或5的核苷酸序列，或其密码子优化的变体和/或片段至少90％相同。
3.如权利要求1所述的AAV载体，其中所述核苷酸序列与SEQ ID NO:1-3或5的核苷酸序列，或其密码子优化的变体和/或片段至少95％相同。
4.如权利要求1所述的AAV载体，其中所述核苷酸序列是SEQ ID NO:1-3或5的序列，或其密码子优化的变体和/或片段。
5.如权利要求1-4中任一项所述的AAV载体，其中所述载体编码包含至少四个CCP结构域的CFH蛋白或其生物活性片段。
6.如权利要求1-4中任一项所述的AAV载体，其中所述载体编码包含至少五个CCP结构域的CFH蛋白或其生物活性片段。
7.如权利要求1-4中任一项所述的AAV载体，其中所述载体编码包含至少六个CCP结构域的CFH蛋白或其生物活性片段。
8.如权利要求1-4中任一项所述的AAV载体，其中所述载体编码包含至少七个CCP结构域的CFH蛋白或其生物活性片段。
9.如权利要求1-4中任一项所述的AAV载体，其中所述载体编码包含至少三个CCP结构域的CFH蛋白或其生物活性片段。
10.如权利要求1-4中任一项所述的AAV载体，其中所述载体编码包含H402多态性的CFH蛋白或其生物活性片段。
11.如权利要求1-4中任一项所述的AAV载体，其中所述载体编码包含V62多态性的CFH蛋白或其生物活性片段。
12.如权利要求1-11中任一项所述的AAV载体，其中所述CFH蛋白或其生物活性片段包含SEQ ID NO:4的氨基酸序列。
13.如权利要求12所述的AAV载体，其中所述SEQ ID NO:4的氨基酸序列是所述CFH蛋白的C-末端序列。
14.如权利要求1-13中任一项所述的AAV载体，其中所述CFH蛋白或其生物活性片段能够跨布鲁赫膜扩散。
15.如权利要求1-14中任一项所述的AAV载体，其中所述CFH蛋白或其生物活性片段能够结合C3b。
16.如权利要求1-15中任一项所述的AAV载体，其中所述CFH蛋白或其生物活性片段能够促进C3b的分解。
17.如权利要求1-16中任一项所述的AAV载体，其中所述载体包含长度小于1000个核苷酸的启动子。
18.如权利要求1-16中任一项所述的AAV载体，其中所述载体包含长度小于500个核苷酸的启动子。
19.如权利要求1-16中任一项所述的AAV载体，其中所述载体包含长度小于400个核苷酸的启动子。
20.如权利要求1-16中任一项所述的AAV载体，其中所述启动子包括具有SEQ ID NO:6的核苷酸序列或其片段的启动子。
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