[发明专利]灵长类动物视网膜色素上皮细胞特异性启动子SynP61在审
| 申请号： | 201880084798.9 | 申请日： | 2018-11-28 |
| 公开（公告）号： | CN111527102A | 公开（公告）日： | 2020-08-11 |
| 发明（设计）人： | J·于特纳;J·科洛尔;B·罗斯卡 | 申请（专利权）人： | 弗里德里克·米谢尔生物医学研究所 |
| 主分类号： | C07K14/705 | 分类号： | C07K14/705;C12N15/85 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 陈迎春;黄革生 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 灵长类 动物 视网膜 色素 上皮细胞 特异性 启动子 synp61 | ||
1.一种在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达外源基因的方法，所述方法包括将分离的核酸分子递送至所述灵长类动物的视网膜色素上皮细胞的步骤，所述分离的核酸分子包含SEQ ID NO:1的核酸序列或由其组成，或者由与SEQ ID NO:1的所述序列具有至少80％总体同一性的至少1500bp的核酸序列组成，其中，当编码外源基因的核酸序列与所述分离的核酸分子可操作地连接时，所述分离的核酸分子使得所述外源基因在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达。
2.如权利要求1所述的方法，其中，所述分离的核酸分子进一步包含最小启动子，例如，SEQ ID NO:2的最小启动子。
3.如权利要求1或权利要求2所述的方法，其中，所述分离的核酸分子是表达盒的一部分。
4.如权利要求3所述的方法，其中，所述表达盒是载体的一部分。
5.如权利要求4所述的方法，其中，所述载体是病毒载体。
6.分离的核酸分子用于使外源基因在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达的用途，所述分离的核酸分子包含SEQ ID NO:1的核酸序列或由其组成，或者由与SEQ IDNO:1的所述序列具有至少80％总体同一性的至少1500bp的核酸序列组成，其中，当编码外源基因的核酸序列与所述分离的核酸分子可操作地连接时，所述分离的核酸分子使得所述外源基因在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达。
7.如权利要求6所述的用途，其中，所述分离的核酸分子进一步包含最小启动子，例如，SEQ ID NO:2的最小启动子。
8.如权利要求6或权利要求7所述的用途，其中，所述分离的核酸分子是表达盒的一部分。
9.如权利要求8所述的用途，其中，所述表达盒是载体的一部分。
10.如权利要求9所述的用途，其中，所述载体是病毒载体。
11.一种分离的核酸分子，用于在治疗与视网膜色素上皮相关的疾病中使用，所述分离的核酸分子包含SEQ ID NO:1的核酸序列或由其组成，或者由与SEQ ID NO:1的所述序列具有至少80％总体同一性的至少1500bp的核酸序列组成，其中，当编码外源基因的核酸序列与所述分离的核酸分子可操作地连接时，所述分离的核酸分子使得所述外源基因在灵长类动物的视网膜色素上皮细胞中特异性表达。
12.如权利要求11所述使用的分离的核酸分子，其中，所述与视网膜色素上皮相关的疾病选自由以下组成的组：年龄相关性黄斑变性、视网膜色素变性、糖尿病性视网膜病变和视网膜色素上皮增生。
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