[发明专利]用于腹膜透析的脂质体组合物

权利要求书

1.脂质体组合物制备用于通过受试者的腹膜透析治疗内源性中毒病的药物的用途，其中所述脂质体内的pH与腹膜腔内的pH不同且导致产生脂质体包囊的带电荷的内源性毒素，其中所述内源性中毒病是高氨血症、精氨基琥珀酸血症、高尿酸血症、异戊酸血症和丙酸血症，其中所述脂质体是单层的或多层的，并且包含：

(i) 1-100 mol%生理上可接受的磷脂、鞘脂或二者，

(ii) 0-60 mol%毒素保留-增强化合物，

(iii) 0-30 mol%空间稳定剂；

且其中所述脂质体的直径大于700 nm。

2.根据权利要求1所述的用途，其中所述脂质体的直径为700 nm至10 µm。

3.根据权利要求1或2所述的用途，其中所述生理上可接受的磷脂是DLPC、DMPC、DPPC、DSPC、DOPC、DMPE、DPPE、DSPE、DOPE、MPPC、PMPC、SPPC、PSPC、DMPG、DPPG、DSPG、DOPG、DMPA、DPPA、DPPS、EPC、SPC或其任意组合。

4.根据权利要求3所述的用途，其中所述生理上可接受的磷脂为DPPC。

5.根据权利要求1-4中任一项所述的用途，其中所述毒素保留-增强化合物为甾醇衍生物。

6.根据权利要求5所述的用途，其中所述甾醇衍生物为胆固醇(CHOL)。

7.根据权利要求1-6中任一项所述的用途，其中所述空间稳定剂为PEG化化合物。

8.根据权利要求7所述的用途，其中所述PEG化化合物为PEG化脂质。

9.根据权利要求8所述的用途，其中所述PEG化脂质为DSPE-PEG。

10.根据权利要求1-9中任一项所述的用途，其中所述脂质体包含 0.5-20 mol%空间稳定剂。

11.根据权利要求10所述的用途，其中所述脂质体包含 0.5-2 mol%DSPE-PEG。

12.根据权利要求1-11中任一项所述的用途，其中所述脂质体内的pH为8.5-12。

13.根据权利要求1-11中任一项所述的用途，其中所述脂质体内的pH为(i)1.5-4；或(ii)1.5-3。

14.根据权利要求13所述的用途，其中所述脂质体包含柠檬酸盐缓冲液。

15.根据权利要求14所述的用途，其中所述柠檬酸盐缓冲液的浓度在110 mM、200 mM、250 mM或300 mM。

16.根据权利要求13-15中任一项所述的用途，其中所述内源性中毒病是高氨血症。

17.根据权利要求1-16中任一项所述的用途，其中所述受试者是人受试者。