[发明专利]一种治疗强直性肌营养不良症I型的方法在审
| 申请号： | 201910549500.3 | 申请日： | 2019-06-24 |
| 公开（公告）号： | CN110279705A | 公开（公告）日： | 2019-09-27 |
| 发明（设计）人： | 沈小鹏;徐峰;李蒙;吴深;张静宜 | 申请（专利权）人： | 安徽师范大学 |
| 主分类号： | A61K31/7105 | 分类号： | A61K31/7105;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京风雅颂专利代理有限公司 11403 | 代理人： | 朱萧俊 |
| 地址： | 241000*** | 国省代码： | 安徽;34 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 强直性肌营养不良 治疗 细胞核 细胞 骨骼肌细胞 靶向作用 成肌细胞 可变剪切 生物医疗 降解 前体 分化 焦点 安全 | ||
1.一种治疗强直性肌营养不良症I型的方法，其特征在于，包括如下步骤，采用miR-322/-503和/或单独miR-322或miR-503和/或miR-322前体的序列或miR-503前体的序列以及高度相似序列，直接靶向作用于毒性RNA并降解毒性RNA，从而抑制细胞核内焦点的形成，恢复正常RNA可变剪切模式，提高成肌细胞分化为骨骼肌细胞的能力。
2.根据权利要求1所述的治疗强直性肌营养不良症I型的方法，其特征在于，所述miR-322具有SEQ ID NO.1的碱基序列。
3.根据权利要求1所述的治疗强直性肌营养不良症I型的方法，其特征在于，所述miR-503具有SEQ ID NO.2的碱基序列。
4.根据权利要求1所述的治疗强直性肌营养不良症I型的方法，其特征在于，所述miR-322前体具有SEQ ID NO.3的碱基序列。
5.根据权利要求1所述的治疗强直性肌营养不良症I型的方法，其特征在于，所述miR-503前体具有SEQ ID NO.4的碱基序列。
6.根据权利要求1所述的治疗强直性肌营养不良症I型的方法，其特征在于，还包括采用正向引物和反向引物，依次经过PCR扩增、与pLL4.0载体进行EcoRI酶切、末端处理和胶回收、用T4连接酶进行连接反应、转化大肠杆菌感受态，获的miR-322/-503的表达载体。
7.根据权利要求6所述的治疗强直性肌营养不良症I型的方法，其特征在于，所述正向引物序列为5’-CTCGAGGAATTCGCTGGCAAGAGTGATCCAGATGTT-3’。
8.根据权利要求6所述的治疗强直性肌营养不良症I型的方法，其特征在于，所述反向引物序列为5’-CTCGAGGAATTCTTTACCTGAGCAGCAAGTGAGGC-3’。
9.根据权利要求6所述的治疗强直性肌营养不良症I型的方法，其特征在于，所述pLL4.0载体具有SEQ ID NO.5的碱基序列。
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