[发明专利]一种适用地中海贫血和镰刀型贫血基因治疗的慢病毒载体在审
| 申请号： | 201910824134.8 | 申请日： | 2019-09-02 |
| 公开（公告）号： | CN110564770A | 公开（公告）日： | 2019-12-13 |
| 发明（设计）人： | 汪啸渊;徐婷 | 申请（专利权）人： | 上海本导基因技术有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/12;A61K48/00;A61P7/06 |
| 代理公司： | 31334 上海段和段律师事务所 | 代理人： | 陈少凌;郭国中 |
| 地址： | 201100 上海市闵行*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 珠蛋白 基因序列 表达盒 地中海贫血 镰刀型贫血 慢病毒载体 基因治疗 筛选 基因座控制区 侧翼 绝缘子序列 启动子序列 侧翼序列 基因表达 基因激活 泡沫病毒 所在区域 微型调控 控制区 慢病毒 微基因 滴度 隐秘 上游 | ||
【权利要求书】：
1.一种包含beta珠蛋白表达盒的慢病毒载体，其特征在于，所述表达盒包含：
a、微基因座控制区，为一段从beta珠蛋白16kb的基因座控制区中筛选出来的不含HS1区的微型调控元件；所述微型基因座调控元件的序列如SEQ ID NO.1、或如SEQ ID NO.2所示；
b、beta珠蛋白的基因序列；
c、beta珠蛋白的基因序列上游侧翼的启动子序列；
d、beta珠蛋白的基因序列下游的侧翼序列；所述侧翼序列为300bp，具体序列如SEQ IDNO.5所示。
2.根据权利要求1所述的包含beta珠蛋白表达盒的慢病毒载体，其特征在于，所述beta珠蛋白的基因序列含外显子序列和内含子序列；且在密码子87处编码包含突变T87Q。
3.根据权利要求2所述的包含beta珠蛋白表达盒的慢病毒载体，其特征在于，所述beta珠蛋白的基因序列如SEQ ID NO.3所示。
4.根据权利要求1所述的包含beta珠蛋白表达盒的慢病毒载体，其特征在于，所述启动子序列为265bp，具体序列如SEQ ID NO.4所示。
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