[发明专利]2C型肢带型肌营养不良的基因疗法

权利要求书

1.一种治疗对象中的γ-肌聚糖病的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。

2.一种增加对象中的肌肉力量、肌肉耐力和/或肌肉质量的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。

3.一种减少对象中的纤维化的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。

4.一种减少对象中的收缩引起的损伤的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。

5.一种治疗患有肌营养不良的对象中的肌营养不良的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。

6.一种减少患有肌营养不良的对象中的变性纤维或坏死纤维的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。

7.一种减轻患有肌营养不良的对象中的炎症的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。

8.一种升高患有肌营养不良的对象中的肌酸激酶水平的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。

9.一种治疗患有肌营养不良的对象中的肌纤维萎缩和肥大的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。

10.一种减少患有肌营养不良的对象中的营养不良性钙化的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。

11.一种减少对象中的脂肪浸润的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。

12.一种减少对象中的中央成核的方法，其包括向所述对象施用治疗有效量的重组腺相关病毒（AAV）载体，其中所述rAAV载体包括基因表达盒，所述基因表达盒包含在启动子的转录控制下编码γ-肌聚糖的多核苷酸序列，所述盒的侧翼为一个或多个AAV反向末端重复。