[发明专利]治疗脊髓性肌萎缩症的方法在审
| 申请号： | 201980016968.4 | 申请日： | 2019-01-25 |
| 公开（公告）号： | CN112567246A | 公开（公告）日： | 2021-03-26 |
| 发明（设计）人： | W.法韦尔;J.斯塔罗珀利;G.赵;A.麦克坎贝尔;C.C.斯泰宾斯 | 申请（专利权）人： | 比奥根MA公司 |
| 主分类号： | G01N33/68 | 分类号： | G01N33/68 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 治疗 脊髓 萎缩 方法 | ||
1.一种治疗有需要的人受试者的脊髓性肌萎缩症(SMA)的方法，所述方法包括向所述人受试者施用治疗有效量的SMA疗法，其中先前已在从所述人受试者获得的生物样品中确定所述人受试者在开始所述SMA疗法之前具有高于对照的神经丝水平。
2.一种治疗有需要的人受试者的脊髓性肌萎缩症(SMA)的方法，所述方法包括：
在开始SMA疗法之前，测量从所述人受试者获得的生物样品中的神经丝水平；以及
向所述人受试者施用治疗有效量的SMA疗法。
3.如权利要求1或2所述的方法，其中所述生物样品中的神经丝水平高于400pg/mL。
4.一种治疗有需要的人受试者的脊髓性肌萎缩症(SMA)的方法，所述方法包括：
在开始SMA疗法之前，测量从所述人受试者获得的第一生物样品中的神经丝水平；
向所述人受试者施用SMA疗法；以及
在开始所述SMA疗法之后，测量从所述人受试者获得的第二生物样品中的神经丝水平。
5.如权利要求4所述的方法，其中在所述第二生物样品中测量到的神经丝水平低于在所述第一生物样品中测量到的神经丝水平。
6.如权利要求5所述的方法，其中在所述第二生物样品中测量到的神经丝水平介于在所述第一生物样品中测量到的神经丝水平的10％至95％之间。
7.如权利要求4至6中任一项所述的方法，其中在开始所述SMA疗法后40至90天从所述人受试者获得所述第二生物样品。
8.如权利要求4至6中任一项所述的方法，其中在开始所述SMA疗法后50至80天从所述人受试者获得所述第二生物样品。
9.如权利要求4至6中任一项所述的方法，其中在开始所述SMA疗法后60至70天从所述人受试者获得所述第二生物样品。
10.如权利要求4至6中任一项所述的方法，其中在开始所述SMA疗法后约64天从所述人受试者获得所述第二生物样品。
11.如权利要求7至10中任一项所述的方法，其中与在所述第一生物样品中测量到的神经丝水平相比，在所述第二生物样品中测量到的神经丝水平降低至少50％。
12.如权利要求7至10中任一项所述的方法，其中与在所述第一生物样品中测量到的神经丝水平相比，在所述第二生物样品中测量到的神经丝水平降低至少60％。
13.如权利要求7至10中任一项所述的方法，其中与在所述第一生物样品中测量到的神经丝水平相比，在所述第二生物样品中测量到的神经丝水平降低至少70％。
14.如权利要求7至10中任一项所述的方法，其中与在所述第一生物样品中测量到的神经丝水平相比，在所述第二生物样品中测量到的神经丝水平降低少于50％。
15.如权利要求7至10中任一项所述的方法，其中与在所述第一生物样品中测量到的神经丝水平相比，在所述第二生物样品中测量到的神经丝水平降低少于40％。
16.如权利要求7至15中任一项所述的方法，其中基于在所述第二生物样品中测量到的神经丝水平与在所述第一生物样品中测量到的神经丝水平相比的降低百分比来改变所述SMA疗法的剂量以用于向所述人受试者的随后施用。
17.如权利要求4所述的方法，其中在所述第二生物样品中测量到的神经丝水平高于在所述第一生物样品中测量到的神经丝水平。
18.如权利要求4至17中任一项所述的方法，其中继续施用所述SMA疗法。
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