[发明专利]包含位于Dlk1-Dio3簇中的miRNA或其变体作为活性成分的预防或治疗肌肉疾病或恶病质的药物组合物

权利要求书

1.用于预防或治疗肌肉疾病的药物组合物，所述药物组合物包含位于Dlk1-Dio3簇中的miRNA或其变体作为活性成分。

2.根据权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，所述miRNA是选自由以下各项组成的组的任一项：miRNA-668，miRNA-376c，miRNA-494，miRNA-541，miRNA-377，miRNA-1197，miRNA-495，miRNA-300，miRNA-409，miRNA-544a，miRNA-379，miRNA-431，miRNA-543，和miRNA-337。

3.根据权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，所述miRNA降低Atrogin-1/MAFbx蛋白的表达水平。

4.根据权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，所述miRNA直接与编码Atrogin-1/MAFbx蛋白的多核苷酸的3'-非翻译区(3'-UTR)相互作用，并且阻遏Atrogin-1/MAFbx的表达。

5.根据权利要求1所述的药物组合物，其特征在于，所述肌肉疾病为选自由以下各项组成的组的任一项：少肌症，肌肉萎缩，肌肉营养不良，和心萎缩。

6.用于预防或治疗肌肉疾病的药物组合物，所述药物组合物包含载有编码位于Dlk1-Dio3簇中的miRNA或其变体的核苷酸的载体作为活性成分。

7.根据权利要求6所述的药物组合物,其特征在于，所述miRNA是选自由以下各项组成的组的任一项：miRNA-668，miRNA-376c，miRNA-494，miRNA-541，miRNA-377，miRNA-1197，miRNA-495，miRNA-300，miRNA-409，miRNA-544a，miRNA-379，miRNA-431，miRNA-543，和miRNA-337。

8.根据权利要求6所述的药物组合物，其特征在于，所述载体是选自由以下各项组成的组的任一项：质粒载体，粘粒载体，病毒，及其类似物。

9.根据权利要求8所述的药物组合物,其特征在于，所述病毒是腺病毒或腺相关病毒。

10.用于预防或治疗恶病质的药物组合物，所述药物组合物包含位于Dlk1-Dio3簇中的miRNA或其变体作为活性成分。

11.根据权利要求10所述的药物组合物,其特征在于，所述miRNA是选自由以下各项组成的组的任一项：miRNA-668，miRNA-376c，miRNA-494，miRNA-541，miRNA-377，miRNA-1197，miRNA-495，miRNA-300，miRNA-409，miRNA-544a，miRNA-379，miRNA-431，miRNA-543，和miRNA-337。

12.用于预防或治疗恶病质的药物组合物，所述药物组合物包含载有编码位于Dlk1-Dio3簇中的miRNA或其变体的核苷酸的载体作为活性成分。

13.根据权利要求12所述的药物组合物,其特征在于，所述miRNA是选自由以下各项组成的组的任一项：miRNA-668，miRNA-376c，miRNA-494，miRNA-541，miRNA-377，miRNA-1197，miRNA-495，miRNA-300，miRNA-409，miRNA-544a，miRNA-379，miRNA-431，miRNA-543，和miRNA-337。

14.根据权利要求12所述的药物组合物,其特征在于，所述载体是选自由以下各项组成的组的任一项：质粒载体，粘粒载体，病毒，及其类似物。