[发明专利]通过靶向集落刺激因子进行的青光眼和视神经病变的治疗

权利要求书

1.一种用于治疗受试者中的视神经病变的方法，其包括对眼睛局部施用集落刺激因子-1(CSF1)或其受体抑制剂，或通过对眼睛局部施用集落刺激因子-2(CSF2)蛋白质或多肽。

2.根据权利要求1所述的方法，其中，所述受试者被诊断为青光眼。

3.根据权利要求1所述的方法，其中，所述抑制剂或者CSF2多肽经玻璃体内给药。

4.根据权利要求1所述的方法，其中，所述抑制剂包含特异性结合到CSF1或CSF1受体(CSF1R)的抗体。

5.根据权利要求1-4中任意一项所述的方法，其中，CSF1R抑制剂包括PLX3397、GW-2580、BLZ-945、RG-7155、FPA-008、M279或其组合。

6.根据权利要求1所述的方法，其中所述抑制剂是小分子。

7.一种预防或治疗受试者视神经病变的方法，包括对眼睛局部施用一种药物组合物，所述药物组合物包含治疗有效量的集落刺激因子-1(CSF1)或其受体抑制剂和集落刺激因子-2(CSF2)多肽，从而预防或治疗视神经病变。

8.根据权利要求6所述的方法，其中，所述集落刺激因子-1(CSF1)或其受体的抑制剂和集落刺激因子-2(CSF2)蛋白或多肽重组蛋白抑制小胶质细胞活化。

9.根据权利要求6所述的方法，其中，集落刺激因子-1(CSF1)或其受体的抑制剂和集落刺激因子-2(CSF2)蛋白或多肽重组蛋白保护视网膜神经节细胞(RGCs)的丧失和视觉功能。

10.根据权利要求6所述的方法，其中，集落刺激因子-1(CSF1)或其受体抑制剂包括抗体、抗体片段、适体、小分子、反义寡核苷酸、siRNA试剂、Fab、Fab′、F(ab')2片段、Fv片段、单链抗体、抗体模拟物、蛋白样体、细胞因子、酶或其组合。

11.根据权利要求6所述的方法，其中，所述药物组合物包含抗CSF1抗体和/或CSF1受体(CSF1R)抑制剂和CSF2重组肽。

12.根据权利要求6-11中任意一项所述的方法，其中，CSF1R抑制剂包括PLX3397、GW-2580、BLZ-945、RG-7155、FPA-008、M279或其组合。

13.一种药物组合物，所述药物组合物包含治疗有效量的集落刺激因子-1(CSF1)或其受体抑制剂和集落刺激因子-2(CSF2)蛋白或者多肽。

14.根据权利要求13所述的药物组合物，其中，所述集落刺激因子-1(CSF1)或其受体的抑制剂和集落刺激因子-2(CSF2)蛋白或多肽重组蛋白抑制小胶质细胞活化。

15.根据权利要求13或者14所述的药物组合物，其中，集落刺激因子-1(CSF1)或其受体的抑制剂和集落刺激因子-2(CSF2)蛋白或多肽重组蛋白保护视网膜神经节细胞(RGCs)的丧失和视觉功能。

16.根据权利要求10所述的药物组合物，其中，集落刺激因子-1(CSF1)或其受体抑制剂包括抗体、抗体片段、适体、小分子、反义寡核苷酸、siRNA试剂、Fab、Fab′、F(ab')2片段、Fv片段、单链抗体、抗体模拟物、蛋白样体、细胞因子、酶或其组合。

17.根据权利要求13-16中任意一项所述的药物组合物，其中，CSF1R抑制剂包括PLX3397、GW-2580、BLZ-945、RG-7155、FPA-008、M279或其组合。