[发明专利]MIR-92A或MIR-145在治疗安格曼综合征中的用途

权利要求书

1.一种用于治疗有相应需要的患者中的安格曼综合征的方法，包括向所述患者施用包括编码微小RNA-145、初级miR145、前体miR145、微小RNA-92a、初级miR-92a或前体miRNA-92a的核酸的载体，其中所述核酸被可操作地连接至启动子，其中所述安格曼综合征的一种或更多种症状被改善。

2.根据权利要求1所述的方法，其中在所述施用之后，微小RNA-145、初级miR145、前体miR145、微小RNA-145、初级miR145、前体miR145、微小RNA-92a、初级miR-92a或前体miRNA-92a在所述患者中的表达与所述安格曼综合征的症状减轻相关。

3.根据权利要求1所述的方法，其中所述启动子选自由以下组成的组：CAG启动子、CMV启动子、人类突触蛋白1基因启动子(hSyn)、强啡肽启动子、脑髓苷启动子和CaMKII启动子。

4.根据权利要求1所述的方法，其中所述启动子是CAG启动子。

5.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体包括土拨鼠转录后调控元件(WPRE)。

6.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体包括牛生长激素聚腺苷酸化序列(BGHpA)。

7.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体包括荧光报告盒。

8.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体是腺相关病毒(AAV)。

9.根据权利要求8所述的方法，其中所述腺相关病毒是AAV1、AAV2、AAV4、AAV5、AAV7、AAV8、AAV9或AAVRec3。

10.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体是慢病毒。

11.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体被递送至所述患者的脑中的靶位置。

12.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体经由选自由以下组成的组的途径被施用：口服、含服、舌下、直肠、局部、鼻内、阴道和肠胃外。

13.根据权利要求1所述的方法，其中所述载体被直接施用至所述靶位置。

14.根据权利要求1所述的方法，其中所述方法提供选自由以下组成的组的至少一种症状的改善：发育迟缓、智力残疾、言语障碍、步态共济失调和/或肢体震颤、癫痫发作、小头畸形、不恰当的快乐举止、频繁发笑、亲水、微笑和兴奋性。

15.根据权利要求1所述的方法，还包括将超声应用于所述患者的脑中的靶位置以增强所述靶位置处所述患者的血脑屏障的渗透性，其中所述载体被递送至所述靶位置。

16.一种治疗有相应需要的患者中的安格曼综合征的方法，包括向所述患者施用有效量的药物组合物，所述药物组合物增加所述患者的脑中微小RNA-145和/或微小RNA-92a分子的水平。

17.根据权利要求16所述的方法，其中所述组合物包括微小RNA-145、初级miR145、前体miR145、微小RNA-92a、初级miR92a或前体miR92a。

18.根据权利要求16所述的方法，其中所述组合物包括载体，所述载体包括编码微小RNA-145、初级miR145、前体miR145、微小RNA-92a、初级miR92a或前体miR92a的核酸。