[发明专利]治疗脊髓损伤的方法在审
申请号: | 201980048789.9 | 申请日: | 2019-05-21 |
公开(公告)号: | CN112752573A | 公开(公告)日: | 2021-05-04 |
发明(设计)人: | Z·何;B·陈 | 申请(专利权)人: | 儿童医疗中心有限公司 |
主分类号: | A61K31/18 | 分类号: | A61K31/18;A61K31/4355;A61P25/00;C07C311/39;C07D211/44;C07D231/04 |
代理公司: | 北京戈程知识产权代理有限公司 11314 | 代理人: | 程伟 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 治疗 脊髓 损伤 方法 | ||
1.一种用于治疗脊柱损伤的方法,包括向具有脊柱损伤的受试者给药有效量的上调神经元特异性K+-Cl-协同转运蛋白(KCC2)的药剂。
2.根据权利要求1所述的方法,其中所述上调KCC2的药剂是选自由小分子、肽、基因标记系统和编码KCC2的表达载体所组成的群组。
3.根据权利要求2所述的方法,其中所述小分子是CLP290。
4.根据权利要求2所述的方法,其中所述载体是非整合型的或整合型的。
5.根据权利要求2所述的方法,其中所述载体是病毒载体或非病毒载体。
6.根据权利要求4所述的方法,其中所述非整合型载体是选自由附加型载体、EBNA1载体、微环载体、非整合型腺病毒、非整合型RNA和仙台病毒所组成的群组。
7.根据权利要求5所述的方法,其中所述病毒载体是选自由逆转录病毒、慢病毒、腺病毒、疱疹病毒、痘病毒、α病毒、牛痘病毒和腺相关病毒所组成的群组。
8.根据权利要求5所述的方法,其中所述非病毒载体是选自由纳米颗粒、阳离子脂质、阳离子聚合物、金属纳米颗粒、纳米棒、脂质体、微泡、细胞渗透肽和脂质球所组成的群组。
9.根据权利要求4至8所述的方法,其中所述载体跨越血脑屏障。
10.根据权利要求1所述的方法,其中,与适宜的对照物相比,KCC2被上调至少2倍、5倍、6倍、7倍、8倍、9倍或10倍。
11.根据权利要求1所述的方法,其中所述脊柱损伤是重度脊髓损伤。
12.根据权利要求1至11所述的方法,其中所述受试者是人。
13.根据权利要求1至12所述的方法,其中所述受试者被诊断为具有脊柱损伤。
14.根据权利要求1至12所述的方法,其中所述受试者先前已经被进行脊柱损伤治疗。
15.根据权利要求1所述的方法,其中在给药之前,所述受试者被诊断为具有脊髓损伤。
16.根据权利要求1至14所述的方法,其中所述受试者还被施予至少第二种脊柱损伤治疗。
17.根据权利要求1至14所述的方法,其中所述受试者还被给药至少第二种治疗性化合物。
18.根据权利要求17所述的方法,其中所述第二种治疗性化合物是选自由骨桥蛋白、生长因子或4-胺基吡啶所组成的群组。
19.一种用于治疗脊柱损伤的方法,包括向具有脊柱损伤的受试者给药有效量的抑制Na+/2Cl-/K+-协同转运蛋白(NKCC)的药剂。
20.根据权利要求19所述的方法,其中所述抑制NKCC的药剂是选自由小分子、抗体、肽、反义寡核苷酸和RNAi所组成的群组。
21.根据权利要求20所述的方法,其中所述RNAi是microRNA、siRNA或shRNA。
22.根据权利要求20所述的方法,其中所述小分子是布美他尼。
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