[发明专利]通过因子VIII的表达改善临床参数在审
| 申请号： | 201980051349.9 | 申请日： | 2019-08-02 |
| 公开（公告）号： | CN112533645A | 公开（公告）日： | 2021-03-19 |
| 发明（设计）人： | E.R.康纳;B.E.莱利;D.鲁伊 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K38/37;A61K38/48 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 余晓文 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 通过 因子 viii 表达 改善 临床 参数 | ||
1.一种在人受试者中增加因子VIII(FVIII)蛋白的方法，包括向人受试者施用一剂或者多剂的5×1012至5×1013vg/kg的编码FVIII蛋白的腺病毒伴随病毒(AAV)载体，其中所述AAV载体的施用导致循环FVIII活性水平的临床上相关的增加。
2.一种在人受试者中增加因子VIII(FVIII)蛋白的方法，包括向人受试者施用一剂或者多剂的5×1012至5×1013vg/kg的编码FVIII蛋白的腺病毒伴随病毒(AAV)载体，其中所述AAV载体的施用导致所述人受试者经历FVIII治疗的次数减少。
3.权利要求1或2的方法，其中所述施用导致在施用后3-12个月之间在所述人受试者中自发性出血事件的一次或零次发生。
4.权利要求1或2的方法，包括施用一剂或者多剂的1×1013vg/kg至3×1013vg/kg。
5.权利要求1或2的方法，包括施用一剂或者多剂的2×1013vg/kg至4×1013vg/kg。
6.权利要求1或2的方法，包括施用一剂或者多剂的3×1013vg/kg。
7.权利要求1或2的方法，其中所述FVIII包含SEQ ID NO：1的氨基酸序列。
8.权利要求1-7中任一项的方法，其中所述AAV载体具有AAV6血清型。
9.权利要求8的方法，其中所述AAV载体包含表达盒，所述表达盒包含与肝特异性增强子和启动子可操作连接的编码FVIII蛋白的多核苷酸。
10.权利要求9的方法，其中所述肝特异性增强子包含SEQ ID NO：2的核苷酸序列和/或启动子包含SEQ ID NO：3的核苷酸序列。
11.权利要求8至10中任一项的方法，其中所述AAV载体包含所述表达盒侧翼的AAV2 5'反向末端重复(ITR)序列和AAV2 3'ITR序列。
12.权利要求8至10中任一项的方法，其中所述AAV2 5′ITR包含SEQ ID NO：12的核苷酸序列和/或AAV2 3′ITR包含SEQ ID NO：13的核苷酸序列。
13.权利要求8至12中任一项的方法，其中所述表达盒的序列包含SEQ ID NO：5的核苷酸序列。
14.权利要求1至13中任一项的方法，其中所述人受试者具有血友病。
15.权利要求2的方法，其中所述人受试者在施用后3-12个月没有接受任何FVIII治疗。
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