[发明专利]IGF-2受体的激动剂配体治疗安格曼综合征和自闭症的用途在审
| 申请号： | 201980066500.6 | 申请日： | 2019-08-12 |
| 公开（公告）号： | CN113164501A | 公开（公告）日： | 2021-07-23 |
| 发明（设计）人： | C·M·阿尔伯里尼;D·特拉内;C·J·阿尔普 | 申请（专利权）人： | 纽约大学 |
| 主分类号： | A61K31/70 | 分类号： | A61K31/70;C07K14/65;A61P25/00 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 张静;张佳鑫 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | igf 受体 激动剂 治疗 安格曼 综合征 自闭症 用途 | ||
1.一种治疗神经发育障碍(ND)的方法，所述神经发育障碍(ND)选自：安格曼综合征(AS)和自闭症谱系障碍(ASD)，所述方法包括向已经诊断为ND的对象给予包含治疗有效量的IGF-2受体的特异性激动剂配体的组合物。
2.如权利要求1所述的方法，其中，治疗包括缓解发育标志、言语、智力、运动、社交行为和癫痫发作中的一个或多个。
3.如权利要求1所述的方法，其中，所述激动剂配体是IGF-2或其修饰物。
4.如权利要求1所述的方法，其中，所述激动剂配体是6-磷酸甘露糖(M6P)或其衍生物。
5.如权利要求4所述的方法，其中，所述M6P衍生物选自：
6.如权利要求4所述的方法，其中，给予所述M6P或其衍生物的量为1-2,000μg/kg体重。
7.如权利要求4所述的方法，其中，所述M6P或其衍生物不与另一部分偶联。
8.如权利要求4所述的方法，其中，所述M6P或其衍生物是所述组合物中唯一与IGF-2受体特异性结合的试剂。
9.如权利要求3所述的方法，其中，给予所述IGF-2的量为1-500μg/kg体重。
10.如权利要求9所述的方法，其中，所述IGF-2是所述组合物中唯一与IGF-2受体特异性结合的试剂。
11.如权利要求1所述的方法，其中，所述组合物基本上由以下组成：i)选自M6P和M6P衍生物的配体，以及ii)IGF-2。
12.一种化合物，选自：L3，L4，L5，L6，L7，L8和L9。
13.一种组合物，其包含如权利要求12所述的化合物和药学上可接受的载体。
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