[发明专利]用于肌萎缩性侧索硬化疗法中的胆固醇24-水解酶的表达载体在审
| 申请号： | 201980072109.7 | 申请日： | 2019-10-28 |
| 公开（公告）号： | CN112955169A | 公开（公告）日： | 2021-06-11 |
| 发明（设计）人： | 弗朗索瓦丝·皮盖;纳塔莉·卡地亚-拉卡夫 | 申请（专利权）人： | 法国国家卫生及研究医学协会 |
| 主分类号： | A61K38/44 | 分类号： | A61K38/44;A61P25/28;A61P25/14;C12N15/861;C12N15/864 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 | 代理人： | 王芬;杨国强 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 萎缩 性侧索 硬化 疗法 中的 胆固醇 24 水解 表达 载体 | ||
1.一种用于治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的载体，所述载体包含编码胆固醇24-羟化酶的核酸。
2.如权利要求1所述的用于治疗ALS的载体，其中，所述ALS与至少一种运动神经元相关紊乱有关联。
3.如权利要求2所述的用于治疗ALS的载体，其中，所述ALS与额颞痴呆有关联。
4.如权利要求1-3中任一项所述的用于治疗ALS的载体，所述载体包含编码氨基酸序列SEQ ID NO 2的核酸序列。
5.如权利要求1-4中任一项所述的用于治疗ALS的载体，所述载体包含核酸序列SEQ IDNO 1。
6.如权利要求1-5中任一项所述的用于治疗ALS的载体，所述载体选自于由腺病毒载体、慢病毒载体、逆转录病毒载体、疱疹病毒载体和腺相关病毒(AAV)载体所组成的组。
7.如权利要求1-6中任一项所述的用于治疗ALS的载体，所述载体为AAV载体。
8.如权利要求7所述的用于治疗ALS的载体，所述载体为AAV9、AAV10载体，例如AAVrh.10或AAVPHP.eB，优选AAVPHP.eB。
9.如权利要求1-8中任一项所述的用于治疗ALS的载体，所述载体将被直接静脉内给予或给予至患者的脑中。
10.如权利要求9所述的用于治疗ALS的载体，所述载体将被给予至脊髓和/或运动皮层。
11.如权利要求10所述的用于治疗ALS的载体，所述载体将被给予至运动神经元。
12.如权利要求1-11中任一项所述的用于治疗ALS的载体，所述载体将通过血管内、静脉内、鼻内、脑室内或鞘内注射进行给予。
13.一种用于治疗肌萎缩性侧索硬化的药物组合物，所述组合物包含治疗有效量的如权利要求1-12中任一项所定义的载体。
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