[发明专利]治疗骨髓增生异常综合征的方法

权利要求书

1.一种鉴定患有骨髓增生异常综合征(MDS)的受试者以用端粒酶抑制剂治疗的方法，所述方法包括：

在施用端粒酶抑制剂后，测量从所述受试者获得的生物样品中的hTERT表达水平；和

将所述生物样品中的所述hTERT表达水平与施用所述端粒酶抑制剂之前的基线hTERT表达水平进行比较；

其中所述生物样品中hTERT表达水平的降低鉴定了受益于用所述端粒酶抑制剂治疗的可能性增加的受试者。

2.根据权利要求1所述的方法，其中hTERT表达水平的降低为50％或更多。

3.根据权利要求1至2中任一项所述的方法，其中所述受试者被诊断为患有8三体性。

4.根据权利要求3所述的方法，其中所述受试者被诊断为患有嵌合性8三体性。

5.根据权利要求3至4中任一项所述的方法，进一步包括诊断所述患有8三体性的受试者。

6.一种治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的方法，所述方法包括：

向需要其的受试者施用有效量的端粒酶抑制剂；和

评估在施用所述端粒酶抑制剂后从所述受试者获得的生物样品中的hTERT表达水平。

7.根据权利要求6所述的方法，其中所述hTERT表达水平相对于在施用所述端粒酶抑制剂之前的基线hTERT表达水平降低50％或更多。

8.根据权利要求3或4所述的方法，进一步包括改变所述端粒酶抑制剂的剂量、给药频率或施用于所述受试者的疗法的进程。

9.根据权利要求6至8中任一项所述的方法，其中所述受试者被诊断为患有8三体性。

10.根据权利要求9所述的方法，其中所述受试者被诊断为患有嵌合性8三体性。

11.根据权利要求9至10中任一项所述的方法，进一步包括诊断患有8三体性的所述受试者。

12.一种监测患有骨髓增生异常综合征(MDS)的受试者的治疗疗效的方法，所述方法包括：

在施用端粒酶抑制剂后，测量从所述受试者获得的生物样品中的hTERT表达水平；和

将所述生物样品中的所述hTERT表达水平与施用所述端粒酶抑制剂之前的基线hTERT表达水平进行比较；

其中所述生物样品中hTERT表达水平降低50％或更多鉴定了受益于用所述端粒酶抑制剂治疗的可能性增加的受试者。

13.根据权利要求1至12中任一项所述的方法，其中测量的或评估的所述hTERT表达水平是hTERT RNA表达水平。

14.根据权利要求1至12中任一项所述的方法，其中测量的或评估的所述hTERT表达水平是hTERT蛋白质表达水平。

15.根据权利要求1至14中任一项所述的方法，其中所述受试者未使用过选自低甲基化药剂(HMA)、来那度胺及其组合的药剂进行治疗。

16.根据权利要求1至15中任一项所述的方法，其中所述MDS是复发性的或难治性的MDS。

17.根据权利要求1至16中任一项所述的方法，其中所述MDS是对红细胞生成刺激剂(ESA)复发性的/难治性的MDS。

18.根据权利要求1至17中任一项的方法，其中所述受试者被分类为低或中等1IPSS风险MDS受试者。

19.根据权利要求1至18中任一项所述的方法，其中所述受试者是输血依赖性的。