[发明专利]一种儿童免疫性血小板减少症的检测方法

说明书

本发明公开了一种儿童免疫性血小板减少症的检测方法，具体涉及血小板减少症检测方法领域，具体检测步骤如下：S1、建立多中心儿童ITP研究协作组；S2、规范儿童ITP临床检查诊断及慢性化预判标准；S3、制定并实施先进的ITP精准分层治疗方案：将入组的多例新诊断ITP患儿，按照上述方案进行评估；S4、随访及统计分析；S5、多中心随机对照临床试验。本发明通过建立儿童ITP诊治研究协作组，成立核心专家组对协作组进行管理，实施统一、规范的诊治方案，形成合作进取、快速反应的儿童ITP诊治研究网络，以各成员医院为骨干，向下辐射至基层医院；通过科研创新推动当前ITP救治中存在的关键临床问题的解决，极大提升我国儿童ITP整体诊治水平。

技术领域

本发明涉及血小板减少症检测方法技术领域，更具体地说，本发明涉及一种儿童免疫性血小板减少症的检测方法。

背景技术

免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia，ITP)是儿童最常见的器官特异性自身免疫性出血性疾病。目前存在的主要临床问题包括：儿童 ITP的诊断仍是临床排除性诊断，尤其是对一线治疗效果欠佳的患儿，需要谨慎筛查并排除其它引起血小板减少的疾病，如先天性血小板减少症等；需要建立起一套完整的儿童ITP诊断及鉴别诊断体系。血小板水平和出血严重程度之间并不呈现绝对的正相关关系。对于血小板计数和出血倾向在ITP患儿起始治疗中的作用和重要性，尤其是在治疗指征临界点灰区的患儿，需要有前瞻性的临床研究结果作为支撑，以获得最佳的临床证据。是否存在一些指标或者不同的治疗强度或措施会影响ITP患儿的病程，是否与ITP的慢性化相关，目前尚无定论。

探索避免儿童ITP慢性化的指标，平衡治疗疗效与副反应之间的关系，是临床需要关注的重要议题。目前并没有一个较好的模型指导临床进行规范化个体化的治疗。目前还没有针对儿童ITP的前瞻性系统性研究提供临床证据支持关于儿童RITP的定义，也是需要重点关注的疾病群体。更为重要的是难治性ITP的治疗目前没有一致性的推荐，因此有必要探索儿童RITP自己的分层模型以指导临床实践。针对免疫失耐受发病机制的各个环节，建立在免疫机制上的、更加精准的免疫靶向治疗是目前的主要方向。

目前儿童ITP的诊断普遍采用2013年由中华医学会儿科学分会血液学组发表的《儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗建议》中的制定的诊断标准，目前ITP的诊断尚无所谓的“金标准”，需要排除其他可能引起血小板减少的疾病。随着对ITP认识的深入，发现ITP是一类临床综合征，国际上对ITP 的检查也越来越重视对引起血小板减少的继发因素的寻找，对于儿童ITP而言，先天性血小板减少是需要特别关注的一类疾病，需要完善基因检测、血小板功能及相关蛋白表达检测以除外。ITP作为一类自身免疫性疾病，患儿细胞免疫和体液免疫功能，如淋巴细胞亚群、细胞因子水平和血小板特异性抗体等免疫学指标均需检测以寻找治疗靶点，进一步明确发病机制。上述内容对于ITP的精确诊断是极其重要的补充。

目前，由于国内部分医疗机构对ITP的认知所限和硬件条件不足等原因，对ITP进行检测的手段不够完善，检测水准参差不齐，检测方法也不统一，必然延误了部分患儿的早期诊断和治疗，进而影响其预后及转归。

多重难治性CITP是指对脾切除、美罗华、罗米司亭和艾曲波帕等治疗方法均无效的ITP患者。这部分患者有35％更易找到继发性引起血小板减少的原因，30％出血评分为重度，60％需要血小板输注，24％需要转入ICU治疗，死亡率达14％。我们对于这部分RITP和多重RITP尝试从其发病机制入手进行不同靶点的单药治疗或联合治疗，如西罗莫司单药治疗，奥司他韦单药治疗，利妥昔单抗联合大剂量地塞米松治疗，rhTPO联合免疫抑制剂治疗，rhTPO联合白三烯受体激动剂治疗及rhTPO、利妥昔单抗、大剂量地塞米松等多药联合治疗等方案，但这些方案的疗效还有待于进一步确定，目前尚缺乏大规模随机对照临床试验的数据支持。

发明内容