[发明专利]RNA转录载体及其用途

权利要求书

1.一种RNA转录载体，其包含可转录的核酸序列、5'翻译增强子(TE)序列和3'核保留序列(ENE)。

2.根据权利要求1所述的RNA转录载体，其中所述TE序列选自包含5'UTR(非翻译区域)中的TOP(末端寡嘧啶段)区域、IRES(内部核糖体进入位点)和上游的ORF(开放阅读框)的列表。

3.根据权利要求2所述的RNA转录载体，其中所述TE序列是被人β珠蛋白5’UTR的9个核苷酸片段间隔的小鼠Gtx同源异形域蛋白的9个核苷酸区段的串联重复序列。

4.根据权利要求3所述的RNA转录载体，其中所述TE序列是通过从人β珠蛋白的5’UTR衍生的9个核苷酸序列(TTCTGACAT)连接来自Gtx前导序列的野生型9个核苷酸序列(CCGGCGGGT)的10×串联重复序列。

5.根据权利要求1-4中任一项所述的RNA转录载体，其中所述ENE元件是卡波西肉瘤相关疱疹病毒(KSHV)的多腺苷酸化的非翻译RNA(PAN)区域的ENE片段；更具体地，所述区域的79个核苷酸序列由具有不对称的内部富含U的环的茎环结构组成。

6.根据权利要求1-5中任一项所述的RNA转录载体，其中所述可转录的核酸序列选自包含编码CD40L、CD70、caTLR4的mRNA或抗原/疾病特异性mRNA的列表。

7.增加体外转录的RNA的稳定性和/或翻译效率的方法，所述方法包括以下步骤：

(i)提供根据权利要求1-6中任一项所述的RNA转录载体，其中所述可转录的核酸序列是可转录的DNA序列，其对应于待转录的所述RNA；和

(ii)体外转录所述可转录的DNA序列。

8.一种RNA分子，其包含5'翻译增强子(TE)和3'核保留序列(ENE)。

9.根据权利要求8所述的RNA分子，其中所述可转录的核酸序列选自包含编码CD40L、CD70、caTLR4的mRNA或抗原/疾病特异性mRNA的列表。

10.一种组合物，其包含根据权利要求8-9中任一项所述的一种或多种RNA分子。

11.根据权利要求8-9中任一项所述的RNA分子或根据权利要求10所述的组合物用于引入宿主细胞中的用途。

12.根据权利要求8-9中任一项所述的RNA分子或根据权利要求10所述的组合物，其用于医学用途。

13.根据权利要求8-9中任一项所述的RNA分子或根据权利要求10所述的组合物，其用于治疗癌症。

14.一种试剂盒，其包含根据权利要求1-6中任一项所述的一种或多种载体；根据权利要求8-9中任一项所述的一种或多种RNA分子；或根据权利要求10所述的组合物。