[发明专利]重组腺相关病毒颗粒及其应用

权利要求书

1.重组腺相关病毒颗粒，其特征在于，包含变异的AAV6衣壳蛋白，相对于相应野生型AAV6衣壳蛋白，所述变异的AAV6衣壳蛋白中插入有氨基酸片段QTTDKYK，插入位点介于野生型AAV6衣壳蛋白的第588和589位氨基酸之间；其中所述野生型AAV6衣壳蛋白的长度为736个氨基酸。

2.根据权利要求1所述的重组腺相关病毒颗粒，其特征在于，所述重组腺相关病毒颗粒的基因组中包含编码目的基因产物的核苷酸序列的异源核酸。

3.根据权利要求2所述的重组腺相关病毒颗粒，其特征在于，所述目的基因产物为干扰RNA或适配体。

4.根据权利要求2所述的重组腺相关病毒颗粒，其特征在于，所述目的基因产物为多肽。

5.腺相关病毒载体系统，其特征在于，包含一种或多种载体，其中至少一种载体中包含用于编码权利要求1中所述变异的AAV6衣壳蛋白的核酸片段。

6.根据权利要求5所述的腺相关病毒载体系统，其特征在于，至少一种载体包含二型腺相关病毒的rep基因片段。

7.根据权利要求5所述的腺相关病毒载体系统，其特征在于，至少一种载体为包装质粒，所述包装质粒负责编码异源核酸以及两个末端反向重复序列；其中所述异源核酸如权利要求2～4中的异源核酸所定义。

8.根据权利要求5～7任一项所述的腺相关病毒载体系统，其特征在于，至少一种载体为辅助病毒质粒，所述辅助病毒质粒允许哺乳动物细胞复制并包装AAV病毒。

9.根据权利要求8所述的腺相关病毒载体系统，其特征在于，所述辅助病毒质粒中的辅助病毒选自腺病毒、疱疹病毒和痘病毒。

10.药物组合物，其特征在于，包含权利要求1～4任一项所述的重组腺相关病毒颗粒和/或权利要求5～9任一项所述的腺相关病毒载体系统，以及药学上可接受的赋形剂。

11.一种将目的基因产物递送到受精卵或囊胚中的非治疗目的方法，其特征在于，包括：

将权利要求1～4任一项所述的重组腺相关病毒颗粒以5×10^7～9 vg/40μL的浓度与受精卵或囊胚接触；

其中当所述受精卵或囊胚来源于人类时，其为自受精或核移植开始不超过14天的受精卵或囊胚。