[发明专利]一种靶向型针对LRRK2的siRNA表达质粒及其在帕金森氏症方面的应用

权利要求书

1.一种抑制LRRK2基因表达的siRNA序列，该序列由下列核苷酸组成：

siRNA：5’-TTGGTCATCTGGATATATCTT-3’。

2.一段编码权利要求1中siRNA的核酸序列，其序列由下述正反义链组成：

正义链：

5’-AATTCGTTGGTCATCTGGATATATCTTGTTTTGGCCACTGACTGACGATGTATCCAGATGACCAATT-3’

反义链：

5’-TTAAGCAACCAGTAGACCTATATAGAACAAAACCGGTGACTGACTGCTACATAGGTCTACTGGTTAA-3’。

3.一段编码神经系统靶向性HTT siRNA的序列，其组合表达序列由下述核苷酸组成：

4.编码权利要求1-3所述序列的载体，所述载体包括质粒载体和病毒载体。其中，病毒载体包括逆转录病毒、慢病毒、腺病毒和腺相关病毒载体中的至少一种。

5.权利要求1或4在制备抑制细胞、组织LRRK2基因表达试剂中的应用。

6.权利要求1或4在治疗帕金森氏症中的应用。