[发明专利]靶向SMN2启动子区MeCP2结合的关键甲基化区域的反义寡核苷酸

权利要求书

1.一种靶向SMN2启动子区MeCP2结合的关键甲基化区域的反义寡核苷酸在制备用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物组合物中的用途，其特征在于，所述反义寡核苷酸能够结合至SMN2基因启动子区，所述反义寡核苷酸的结合发生在SMN2基因启动子区的MeCP2富集的甲基化区域；

所述甲基化区域为SMN2基因启动子区的-150～-120之间的区域内；

所述反义寡核苷酸能够与SMN2基因启动子区上-150～-120之间区域内的序列杂交；

所述反义寡核苷酸的序列为5’-CUCACGCUUUCUACGAGUGGUUAUCGCCCU-3’；

所述反义寡核苷酸均经过2’-甲氧乙基修饰和硫代修饰来提高稳定性；

所述药物组合物包含所述反义寡核苷酸与可药用载体，所述可药用载体将所述反义寡核苷酸转运到靶细胞中，所述药物组合物被装载细胞中；

所述可药用载体包括糖、聚胺、氨基酸、肽、脂质中的至少一种。

2.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述反义寡核苷酸能调节对其有需要的个体的SMN2基因的表达。

3.根据权利要求1所述的用途，其特征在于，所述用途包括使所述靶细胞与有效量的所述反义寡核苷酸接触。

4.根据权利要求3所述的用途，其特征在于，所述靶细胞为脊髓性肌萎缩症患者的皮肤成纤维细胞。