[发明专利]皮特-霍普金斯综合征的治疗

权利要求书

1.一种阿米替林(amitriptyline)或其药学上可接受的盐，其用于治疗皮特-霍普金斯综合征(Pitt-Hopkins syndrome)。

2.根据权利要求1所述的供使用的阿米替林，其中治疗受试者是人。

3.根据权利要求1或2中任一项所述的供使用的阿米替林，其中阿米替林的剂量为1mg到400mg，优选地50mg到400mg，优选地50mg到300mg，最优选地150mg到300mg。

4.根据前述权利要求中任一项所述的供使用的阿米替林，其中施用通过单个日剂量进行。

5.根据权利要求4所述的供使用的阿米替林，其中所述单个日剂量为1mg到400mg，优选地300mg到400mg。

6.根据权利要求1到3中任一项所述的供使用的阿米替林，其中施用通过某一剂量每日两次进行。

7.根据权利要求6所述的供使用的阿米替林，其中所述剂量为1mg到5mg或150mg到200mg。

8.根据前述权利要求中任一项所述的供使用的阿米替林，其通过口服施用。

9.根据权利要求1到7中任一项所述的供使用的阿米替林，其通过肠胃外、经皮、舌下、直肠或吸入施用进行施用。

10.根据前述权利要求中任一项所述的供使用的阿米替林，其中患者表现出智力受损、活动过度、刻板动作(stereotypy)、社交焦虑和/或张力减退的体征。

11.一种治疗皮特-霍普金斯综合征的方法，所述方法包括向患者施用阿米替林或其药学上可接受的盐。

12.根据权利要求11所述的方法，所述方法具有权利要求2到9的另外的特征中的任何另外的特征。