[发明专利]腺相关病毒对CLN6多核苷酸的递送在审
| 申请号： | 202080012159.9 | 申请日： | 2020-02-04 |
| 公开（公告）号： | CN113574176A | 公开（公告）日： | 2021-10-29 |
| 发明（设计）人： | K·迈尔;B·K·卡斯帕 | 申请（专利权）人： | 全国儿童医院研究所 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;A61P25/00;A61K48/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 任晓华;彭昶 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 相关 病毒 cln6 多核苷酸 递送 | ||
1.一种编码CLN6多肽的自身互补型重组腺相关病毒9(scAAV9)，其包括scAAV9基因组，所述scAAV9基因组以5′到3′的顺序包括：第一AAV末端反向重复；包括SEQ ID NO：3的核苷酸序列的CB启动子；编码SEQ ID NO：1的所述CLN6多肽的多核苷酸；以及第二AAV末端反向重复。
2.根据权利要求1所述的scAAV9，其中所述scAAV9基因组以5′到3′的顺序包括：第一AAV末端反向重复；CMV增强子；包括SEQ ID NO：3的核苷酸序列的CB启动子；SV40内含子；编码SEQ ID NO：1的所述CLN6多肽的多核苷酸；以及第二AAV末端反向重复。
3.根据权利要求1所述的scAAV9，其中所述scAAV9基因组以5′到3′的顺序包括：第一AAV末端反向重复；包括SEQ ID NO：3的序列的CB启动子；编码SEQ ID NO：1的所述CLN6多肽的CB启动子；牛生长激素多腺苷酸化poly A序列；以及第二AAV末端反向重复。
4.根据权利要求1到3中任一项所述的scAAV9，其中编码所述CLN6多肽的所述多核苷酸包括与SEQ ID NO：2至少90％一致的序列。
5.根据权利要求1到3中任一项所述的scAAV9，其中编码所述CLN6多肽的所述多核苷酸包括SEQ ID NO：2的核酸序列。
6.根据权利要求1到5中任一项所述的scAAV9，其中所述scAAV9基因组包括与SEQ IDNO：4的核酸序列至少90％一致的核酸序列
7.根据权利要求1到5中任一项所述的scAAV9，其中所述scAAV9基因组包括与SEQIDNO：4的核酸序列至少95％一致的核酸序列。
8.根据权利要求1到6中任一项所述的scAAV9，其中所述scAAV9基因组包括SEQ IDNO：4的核酸序列。
9.根据权利要求1到8中任一项所述的scAAV9，其中所述AAV末端反向重复是AAV2末端反向重复。
10.根据权利要求1到10中任一项所述的scAAV9，其中所述rAAV9基因组包括单链基因组。
11.一种核酸分子，其包括：第一AAV末端反向重复；包括SEQ ID NO：3的序列的CB启动子；编码SEQ ID NO：1的CLN6多肽的核酸序列；以及第二AAV末端反向重复。
12.根据权利要求11所述的核酸分子，其包括：第一AAV末端反向重复；包括SEQ ID NO：3的核苷酸序列的CB启动子；SV40内含子；编码SEQ ID NO：1的所述CLN6多肽的核酸序列；以及第二AAV末端反向重复。
13.根据权利要求11所述的核酸分子，其包括：第一AAV末端反向重复；包括SEQ ID NO：3的核苷酸序列的CB启动子；编码SEQ ID NO：1的所述CLN6多肽的核酸；牛生长激素多腺苷酸化poly A序列；以及第二AAV末端反向重复。
14.根据权利要求11到13中任一项所述的核酸分子，其中编码所述CLN6多肽的所述核酸包括与SEQ ID NO：2的核酸序列至少90％一致的序列。
15.根据权利要求11到13中任一项所述的核酸分子，其中编码所述CLN6多肽的所述核酸包括SEQ ID NO：2的核酸序列。
16.根据权利要求11到15中任一项所述的核酸分子，其包括与SEQ ID NO：4的核酸序列至少90％一致的核酸序列。
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