[发明专利]用于溶酶体贮积症的经鼻基因递送和口服肉桂酸、油酰胺或吉非贝齐的组合

权利要求书

1.一种用于治疗溶酶体贮积症的方法，包括将包含治疗有效量的编码溶酶体酶的基因的第一组合物，和包含治疗有效量的药剂的第二组合物给予有需要的对象。

2.如权利要求1所述方法，其中所述第一组合物是鼻内给药。

3.如权利要求1所述方法，其中所述基因被递送穿过血脑屏障。

4.如权利要求1所述方法，其中所述第一组合物约每7-30天给药一次。

5.如权利要求1所述方法，其中所述第一组合物包括病毒载体，其包含所述编码溶酶体酶的基因。

6.如权利要求6所述方法，其中所述病毒载体是腺相关病毒载体。

7.如权利要求1所述方法，其中所述基因包括pptl、cln2、cln3、gale或hexa。

8.如权利要求1所述方法，其中所述溶酶体酶包括棕榈酰-蛋白质硫酯酶-1、三肽基肽酶1、半乳糖基神经酰胺、巴顿病蛋白或己糖胺酶A。

9.如权利要求7所述方法，其包括给药包含所述pptl基因的所述第一组合物，用于治疗包括婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症的所述溶酶体贮积症。

10.如权利要求7所述方法，其包括给药包含所述cln2基因的所述第一组合物，用于治疗包括晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症的所述溶酶体贮积症。

11.如权利要求7所述方法，其包括给药包含所述cln3基因的所述第一组合物，用于治疗包括青少年神经元蜡样脂褐质沉积症的所述溶酶体贮积症。

12.如权利要求7所述方法，其包括给药包含所述gale基因的所述第一组合物，用于治疗包括克拉伯病的所述溶酶体贮积症。

13.如权利要求7所述方法，其包括给药包含所述hexa基因的所述第一组合物，用于治疗包括泰-萨二氏病的所述溶酶体贮积症。

14.如权利要求1所述方法，其中所述药剂包括肉桂酸、油酰胺或贝特类。

15.如权利要求14所述方法，其中所述贝特类是吉非贝齐或非诺贝特。

16.如权利要求1所述方法，其中所述第二组合物进一步包含治疗有效量的全-反式视黄酸。

17.如权利要求1所述方法，其中当所述药剂与全-反式视黄酸组合给药时，所述药剂的治疗有效量比所述药剂不随全-反式视黄酸递送时的所述药剂的治疗有效量低。

18.如权利要求1所述的方法，其中所述第二组合物是口服给药。

19.如权利要求1所述的方法，其中所述第二组合物每天给药一次。

20.如权利要求1所述方法，其中给药所述第一组合物和所述第二组合物比单独给药所述第一组合物或所述第二组合物在所述对象中提供了更强的治疗作用。

21.如权利要求1所述方法，其中所述溶酶体贮积症选自下组：晚期婴儿巴顿病、青少年巴顿病、克拉伯病、泰-萨二氏病、尼-皮二氏病、法布瑞氏病、法伯病和戈谢病。

22.如权利要求1所述方法，其中所述第一组合物是鼻内给药且所述第二组合物是口服给药。