[发明专利]使用卡西莫森治疗肌营养不良的方法在审
| 申请号： | 202080022966.9 | 申请日： | 2020-03-25 |
| 公开（公告）号： | CN113660939A | 公开（公告）日： | 2021-11-16 |
| 发明（设计）人： | E·M·凯 | 申请（专利权）人： | 萨勒普塔医疗公司 |
| 主分类号： | A61K31/7125 | 分类号： | A61K31/7125;A61P21/00;A61P43/00;A61K9/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;彭昶 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 使用 卡西莫森 治疗 营养不良 方法 | ||
1.一种用于治疗有需要的患者的杜氏肌营养不良(DMD)的方法，所述患者具有适合于外显子45跳跃的DMD基因突变，所述方法包括向所述患者施用一定剂量的卡西莫森或其药学上可接受的盐。
2.根据权利要求1所述的方法，其中所述剂量以所述患者的约30mg/kg体重的剂量施用。
3.根据权利要求1至2所述的方法，其中所述剂量作为单次剂量施用。
4.根据权利要求1至3所述的方法，其中所述剂量一周一次施用。
5.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述患者具有选自由以下组成的组的DMD基因突变：外显子7至42、12至42、18至42、44至46、44至47、44至48、44至49、44至51、44至53、44至55、44至57或44至59或外显子44。
6.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述患者长期施用卡西莫森。
7.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述患者施用卡西莫森至少48周。
8.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述患者在施用卡西莫森之前，服用稳定剂量的皮质类固醇至少6个月。
9.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中卡西莫森或其药学上可接受的盐被配制成药物组合物。
10.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中卡西莫森或其药学上可接受的盐被配制成强度为约50mg/mL的药物组合物。
11.根据权利要求10所述的方法，其中卡西莫森或其药学上可接受的盐被配制成强度为约50mg/mL的药物组合物，并且以约100mg/2mL的剂型存在。
12.根据权利要求11所述的方法，其中所述剂型包含在一次性小瓶中。
13.根据权利要求10至12所述的方法，其中卡西莫森或其药学上可接受的盐被配制成包含卡西莫森或其药学上可接受的盐和药学上可接受的载体的药物组合物。
14.根据权利要求13所述的方法，其中所述药学上可接受的载体是磷酸盐缓冲溶液。
15.一种用于恢复有需要的患有杜氏肌营养不良(DMD)的患者的mRNA阅读框以诱导外显子跳跃的方法，所述患者具有适合于外显子45跳跃的DMD基因突变，所述方法包括向所述患者施用一定剂量的卡西莫森或其药学上可接受的盐。
16.根据权利要求15所述的方法，其中所述剂量以所述患者的约30mg/kg体重的剂量施用。
17.根据权利要求15至16所述的方法，其中所述剂量一周一次施用。
18.根据权利要求15至17所述的方法，其中所述患者施用卡西莫森至少48周。
19.一种用于增加有需要的患有杜氏肌营养不良(DMD)的患者的肌营养不良蛋白产生的方法，所述患者具有适合于外显子45跳跃的DMD基因突变，所述方法包括向所述患者施用一定剂量的卡西莫森或其药学上可接受的盐。
20.根据权利要求19所述的方法，其中所述剂量以所述患者的约30mg/kg体重的剂量施用。
21.根据权利要求19至20所述的方法，其中所述剂量一周一次施用。
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