[发明专利]启动子序列和相关产物及其用途

权利要求书

1.一种启动子，其包含：

SEQ ID NO.1的序列或与SEQ ID NO.1具有80％同一性的序列；并且该启动子不包含组织特异性转录因子结合位点序列。

2.如权利要求1所述的启动子，其与SEQ ID NO.1具有至少85％的序列同一性、至少90％的序列同一性、至少95％的序列同一性、至少98％的序列同一性、或至少99％的序列同一性。

3.如权利要求1或权利要求2所述的启动子，其包含少于200个核苷酸、少于150个核苷酸、少于100个核苷酸、少于90个核苷酸、或具有84个核苷酸。

4.一种表达载体，其包含如权利要求1-3中任一项所述的启动子。

5.如权利要求4所述的表达载体，其中该表达载体包含质粒、AAV载体、单链AAV、自身互补AAV、腺病毒、莫洛尼鼠肉瘤病毒、鼠干细胞病毒、人类免疫缺陷病毒、塞姆利基森林病毒、辛德毕斯病毒、委内瑞拉马脑炎病毒、昆津病毒、西尼罗河病毒、登革病毒、水泡性口炎病毒、麻疹病毒、新城疫病毒、痘苗病毒、巨细胞病毒、或柯萨奇病毒。

6.如权利要求4或权利要求5所述的表达载体，其进一步包含至少3.7kb转基因、至少3.8kb转基因、至少3.9kb转基因、或至少4.0kb转基因。

7.一种衣壳，其包含如权利要求4-6中任一项所述的病毒表达载体。

8.一种单链AAV，其包含约3.75kb至约4.6kb转基因、约3.8kb至约4.6kb转基因、约3.9kb至约4.6kb转基因、或约4.0kb至约4.6kb转基因。

9.一种自身互补重组腺相关病毒(rAAV)，其包含约1.15kb至约2.0kb转基因、约1.2kb至约2.0kb转基因、约1.3kb至约2.0kb转基因、约1.4kb至约2.0kb转基因、或约1.5kb至约2.0kb转基因。

10.如权利要求8所述的单链AAV或如权利要求9所述的自身互补重组腺相关病毒，其进一步包含如权利要求1-3中任一项所述的启动子。

11.一种制备如权利要求8所述的单链AAV或如权利要求9所述的自身互补重组腺相关病毒的方法，该方法包括与病毒载体一起使用或插入如权利要求1-3中任一项所述的启动子。

12.一种增强哺乳动物细胞中的基因表达的方法，该方法包括使用如权利要求1-3中任一项所述的启动子促进特定基因的表达。

13.如权利要求12所述的方法，其中该哺乳动物细胞是人细胞。

14.如权利要求12和13中任一项所述的方法，其中该细胞是人胰腺内分泌细胞。

15.如权利要求12-14中任一项所述的方法，其中该细胞是人胰腺内分泌α细胞。

16.如权利要求12-14中任一项所述的方法，其中该细胞是人胰腺内分泌β细胞。

17.如权利要求12和13中任一项所述的方法，其中该细胞是人胰岛β细胞。

18.如权利要求12和13中任一项所述的方法，其中该细胞是人肝细胞。

19.如权利要求12、13和18中任一项所述的方法，其中该细胞是原代人肝细胞。

20.一种经修饰的细胞，其包含如权利要求1所述的启动子。