[发明专利]用于治疗由失调的血浆激肽释放酶介导的疾病的抗体的腺相关病毒载体递送在审
| 申请号： | 202080055596.9 | 申请日： | 2020-06-11 |
| 公开（公告）号： | CN114207135A | 公开（公告）日： | 2022-03-18 |
| 发明（设计）人： | J·肯尼斯顿;F·博雷尔;M·纳塔拉詹;V·乔;D·塞克斯顿;A·赛瑞金 | 申请（专利权）人： | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N7/01;C12N15/13;A61K39/395;A61P7/10;A61P9/14;A61P25/06;A61P35/00;A61P25/00;A61P19/02;A61P19/06;A61P1/00;A61P1/02;A61P7/02 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 吴瑜;顾云峰 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 失调 血浆 激肽释放酶 疾病 抗体 相关 病毒 载体 递送 | ||
1.一种编码全长抗体的重组腺相关病毒(rAAV)载体，所述全长抗体包含抗血浆激肽释放酶抗体重链和抗血浆激肽释放酶抗体轻链。
2.如权利要求1所述的rAAV载体，其中所述抗血浆激肽释放酶抗体重链和所述抗血浆激肽释放酶抗体轻链经由接头连接。
3.如权利要求2所述的rAAV载体，其中所述接头包含可裂解接头。
4.如权利要求3所述的rAAV，其中所述接头包含不可裂解接头。
5.如前述权利要求中任一项所述的rAAV载体，其中所述抗血浆激肽释放酶抗体重链和所述抗血浆激肽释放酶抗体轻链由单个启动子控制。
6.如前述权利要求中任一项所述的rAAV载体，其中所述抗血浆激肽释放酶抗体重链和所述抗血浆激肽释放酶抗体轻链由单独启动子控制。
7.如权利要求5或6所述的rAAV载体，其中所述单个启动子或所述单独启动子选自遍在启动子、组织特异性启动子或可调控启动子。
8.如权利要求7所述的rAAV载体，其中所述组织特异性启动子是肝特异性启动子。
9.如权利要求8所述的rAAV载体，其中所述肝特异性启动子包含选自以下的启动子：人甲状腺素运载蛋白启动子(TTR)、经修饰的hTTR(hTTR mod.)、α-抗胰蛋白酶启动子、肝启动子1(LP1)、TRM启动子、人因子IX pro/肝转录因子应答寡聚物、LSP、CMV/CBA启动子(1.1kb)、CAG启动子(1.7kb)、mTTR、经修饰的mTTR、mTTR pro、mTTR增强子或碱性白蛋白启动子。
10.如权利要求9所述的rAAV载体，其中所述肝特异性启动子是人人甲状腺素运载蛋白启动子(TTR)。
11.如权利要求7所述的rAAV载体，其中所述可调控启动子是可诱导的或可抑制的启动子。
12.如前述权利要求中任一项所述的rAAV载体，其中所述载体还包含以下中的一种或多种：5′和3′反向末端重复序列、序列上游的内含子和顺式作用调控模块(CRM)。
13.如前述权利要求中任一项所述的rAAV载体，其中所述载体还包含WPRE序列。
14.如权利要求13所述的rAAV载体，其中所述WPRE序列是经修饰的。
15.如权利要求14所述的rAAV载体，其中所述WPRE含有mut6delATG修饰。
16.如权利要求12至15中任一项所述的rAAV载体，其中所述CRM是肝特异性CRM。
17.如权利要求12至16中任一项所述的rAAV载体，其中所述CRM是CRM8。
18.如权利要求12至17中任一项所述的rAAV载体，其中所述载体包含至少三个CRM。
19.如权利要求12至18中任一项所述的rAAV载体，其中所述载体包含三个CRM8。
20.如前述权利要求中任一项所述的rAAV载体，其中所述rAAV载体包含IRES序列。
21.如前述权利要求中任一项所述的rAAV载体，其中所述抗血浆激肽释放酶抗体轻链和/或重链包含增强所述抗体的半衰期和/或降低所述抗体的效应子功能的一个或多个突变。
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