[发明专利]RNA分子、嵌合体型NA分子、双链RNA分子及双链嵌合体型NA分子

权利要求书

1.一种RNA分子，其用于以相对于基因的野生型等位基因具有一个碱基的点突变的突变型等位基因为靶基因的RNA干涉法，其中，所述RNA分子满足以下的要件：

(1)具有除下述(2-1)中规定的碱基以外与所述突变型等位基因的编码区互补的碱基序列；

(2)从与所述突变型等位基因互补的碱基序列的最靠近5’侧的碱基开始计数，

(2-1)第5个或第6个碱基与所述突变型等位基因的碱基不匹配；

(2-2)第10位或第11位对应于所述点突变的位置，第10个或第11个碱基对应于所述突变型等位基因所具有的碱基；及

(2-3)在第6-8个或第7-8个核糖核苷酸中，五碳糖的第2’位被OCH₃、卤素或LNA修饰。

2.根据权利要求1所述的RNA分子，其中，所述卤素为F。

3.根据权利要求1或2所述的RNA分子，其中，当权利要求1的(1)中规定的碱基序列的5’末端的碱基为胞嘧啶或鸟嘌呤时，该碱基被腺嘌呤或尿嘧啶取代。

4.根据权利要求1～3中任一项所述的RNA分子，其中，当权利要求1的(1)中规定的碱基序列的3’末端的碱基为腺嘌呤或尿嘧啶时，该碱基被胞嘧啶或鸟嘌呤取代。

5.根据权利要求1～4中任一项所述的RNA分子，其由13～28个核苷酸构成。

6.根据权利要求1～5中任一项所述的RNA分子，其在权利要求1的(1)中规定的碱基序列的3’末端进一步具有1～3个核苷酸。

7.一种嵌合体型NA分子，其由权利要求1～6中任一项所述的RNA分子中的一个或多个核糖核苷酸被脱氧核糖核苷酸、人工核酸或核酸类似物取代而成。

8.一种双链RNA分子，其中，权利要求1～5中任一项所述的RNA分子为向导链，具有与所述RNA分子互补的序列的RNA分子为随从链。

9.根据权利要求8所述的双链RNA分子，其在向导链的3’末端和/或随从链的3’末端具有单链突出端部分。

10.根据权利要求9所述的双链RNA分子，其中，所述单链突出端部分由1～3个核苷酸构成。

11.一种双链嵌合体型NA分子，其由权利要求8～10中任一项所述的双链RNA分子中的一个或多个核糖核苷酸被脱氧核糖核苷酸、人工核酸或核酸类似物取代而成。

12.一种在RNA干涉法中用作向导链的RNA分子的制备方法，其包括制备权利要求1～6中任一项所述的RNA分子的工序。

13.一种在RNA干涉法中用作向导链的嵌合体型NA分子的制备方法，其包括制备权利要求7所述的嵌合体型NA分子的工序。

14.一种RNA干涉法，其为在具有基因的野生型等位基因、及具有一个碱基的点突变的所述基因的突变型等位基因的细胞中，以所述突变型等位基因为靶基因的RNA干涉法，其中，

所述RNA干涉法包括将权利要求1～6中任一项所述的RNA分子、权利要求7所述的嵌合体型NA分子、权利要求8～10中任一项所述的双链RNA分子或权利要求11所述的双链嵌合体型NA分子导入所述细胞中的工序。

15.一种治疗药，其为具有包含肿瘤细胞的肿瘤的患者的治疗药，所述肿瘤细胞具有肿瘤基因的野生型等位基因、及具有一个碱基的点突变的所述肿瘤基因的突变型等位基因，且所述点突变为肿瘤发生的原因，其中，

所述治疗药以权利要求1～6中任一项所述的RNA分子、权利要求7所述的嵌合体型NA分子、权利要求8～10中任一项所述的双链RNA分子或权利要求11所述的双链嵌合体型NA分子作为有效成分。