[发明专利]用于治疗神经变性障碍的CuPTSM

权利要求书

1.CuPTSM，其用于在有需要的受试者中治疗神经变性疾病。

2.如权利要求1所述的用途，其中所述神经变性疾病是肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、额颞叶痴呆症(FTD)、帕金森氏症、亨廷顿舞蹈症和阿尔茨海默症。

3.如权利要求1或2所述的用途，其中所述神经变性疾病是ALS。

4.如权利要求3所述的用途，其中所述ALS是家族性或散发性的。

5.如权利要求1-4中任一项所述的用途，其中所述有需要的受试者是未经治疗的。

6.如权利要求1-4中任一项所述的用途，其中所述有需要的受试者先前已经接受ALS治疗。

7.如权利要求1所述的用途，其中所述CuPTSM的治疗有效剂量为0.01mg/kg/天-12mg/kg/天。

8.如权利要求1-7中任一项所述的用途，其中所述有需要的受试者是人，并且所述人具有与ALS相关的基因突变。

9.如权利要求8所述的用途，其中所述与ALS相关的基因突变包括SOD1基因中的突变。

10.如权利要求1-9中任一项所述的用途，其中所述CuPTSM与另外的ALS治疗疗法组合施用于所述受试者。

11.如权利要求10所述的用途，其中所述CuPTSM以在受试者中达到约50-640ng/mL的血浆Cmax的剂量施用。

12.一种药物组合物，其包含CuPTSM和药学上可接受的赋形剂。

13.如权利要求12所述的药物组合物，其中所述药学上可接受的赋形剂包括纤维素和表面活性剂。

14.如权利要求13所述的药物组合物，其中所述纤维素是甲基纤维素。

15.如权利要求13所述的药物组合物，其中所述表面活性剂是聚山梨醇酯。

16.如权利要求15所述的药物组合物，其中所述聚山梨醇酯是TWEEN。

17.如权利要求16所述的药物组合物，其中所述TWEEN是TWEEN-80。

18.一种包含CuPTSM和药学上可接受的赋形剂的药物组合物，其用于在有需要的受试者中治疗ALS。

19.如权利要求18所述的药用组合物，其中所述药学上可接受的赋形剂包括纤维素和表面活性剂。

20.如权利要求19所述的药物组合物，其中所述纤维素是甲基纤维素。

21.如权利要求19所述的药物组合物，其中所述表面活性剂是聚山梨醇酯。