[发明专利]海藻糖制剂及其用途在审
| 申请号： | 202080068563.8 | 申请日： | 2020-09-29 |
| 公开（公告）号： | CN114929237A | 公开（公告）日： | 2022-08-19 |
| 发明（设计）人： | 拉吉·梅赫拉;沃伦·瓦西夫斯基;戈帕尔·克里希纳 | 申请（专利权）人： | 西洛斯治疗有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/7016 | 分类号： | A61K31/7016;A61K9/08;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;安佳宁 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 海藻 制剂 及其 用途 | ||
1.一种治疗有需要的受试者的黏多糖症的方法，所述方法包括向所述受试者静脉内施用水性药物制剂，所述水性药物制剂包含基本上由实质性纯化的海藻糖组成的单一活性成分，其中：
所述制剂的pH为约4.5至7.0；
所述制剂每mL含有少于约0.75个内毒素单位；
所述制剂具有约280mOsm/kg至330mOsm/kg的渗透压；
所述制剂在约15分钟至约150分钟内施用；
其中所述实质性纯化的海藻糖以约5％(w/v)至约15％(w/v)的量存在于所述制剂中；并且
其中所述实质性纯化的海藻糖含有少于约0.5％的污染物。
2.一种减轻有需要的受试者的黏多糖症的一种或多种症状的方法，所述方法包括向所述受试者静脉内施用水性药物制剂，其中所述制剂包含基本上由实质性纯化的海藻糖组成的单一活性成分，其中：
所述制剂的pH为约4.5至7.5；
所述制剂每mL含有少于约0.75个内毒素单位；
所述制剂具有约280mOsm/kg至330mOsm/kg的渗透压；
所述制剂在约15分钟至约150分钟内施用；
其中所述实质性纯化的海藻糖以约5％(w/v)至约15％(w/v)的量存在于所述制剂中；并且
其中所述实质性纯化的海藻糖含有少于约0.5％的污染物。
3.一种治疗有需要的受试者的黏多糖症的方法，所述方法包括向所述受试者静脉内施用水性药物制剂，所述水性药物制剂包含实质性纯化的海藻糖和海藻糖酶抑制剂作为唯一的活性成分，其中：
所述制剂的pH为约4.5至7.0；
所述制剂每mL含有少于约0.75个内毒素单位；
所述制剂具有约280mOsm/kg至330mOsm/kg的渗透压；
所述制剂在约15分钟至约150分钟内施用；
其中所述实质性纯化的海藻糖以约5％(w/v)至约15％(w/v)的量存在于所述制剂中；并且
其中所述实质性纯化的海藻糖含有少于约0.5％的污染物。
4.一种减轻有需要的受试者的黏多糖症的一种或多种症状的方法，所述方法包括向所述受试者静脉内施用水性药物制剂，其中所述制剂包含实质性纯化的海藻糖和海藻糖酶抑制剂作为唯一的活性成分，其中：
所述制剂的pH为约4.5至7.0；
所述制剂每mL含有少于约0.75个内毒素单位；
所述制剂具有约280mOsm/kg至330mOsm/kg的渗透压；
所述制剂在约15分钟至约150分钟内施用；
其中所述实质性纯化的海藻糖以约5％(w/v)至约15％(w/v)的量存在于所述制剂中；并且
其中所述实质性纯化的海藻糖含有少于约0.5％的污染物。
5.一种治疗有需要的受试者的黏多糖症的方法，所述方法包括
(a)确定所述受试者患有溶酶体酶缺乏症；以及
(b)向所述受试者静脉内施用水性药物制剂，其中所述制剂包含基本上由实质性纯化的海藻糖组成的单一活性成分，其中：
所述制剂的pH为约4.5至7.0；
所述制剂每mL含有少于约0.75个内毒素单位；
所述制剂具有约280mOsm/kg至330mOsm/kg的渗透压；
所述制剂在约15分钟至约150分钟内静脉内施用；
其中所述实质性纯化的海藻糖以约5％(w/v)至约15％(w/v)的量存在于所述制剂中；并且
其中所述实质性纯化的海藻糖含有少于约0.5％的污染物。
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