[发明专利]SCAMP3抑制剂用于治疗乙型肝炎病毒感染的用途

权利要求书

1.一种用于治疗乙型肝炎病毒(HBV)感染的SCAMP3(分泌载体膜蛋白3)抑制剂。

2.根据权利要求1所述使用的SCAMP3抑制剂，其中所述HBV感染是慢性感染。

3.根据权利要求1或2所述使用的SCAMP3抑制剂，其中所述SCAMP3抑制剂能够减少HBV感染细胞中的cccDNA(共价闭合环状DNA)的量。

4.根据权利要求1至3中任一项所述使用的SCAMP3抑制剂，其中所述抑制剂是长度为12个至60个核苷酸的核酸分子，所述核酸分子包含与哺乳动物SCAMP3靶序列，特别是人SCAMP3靶序列至少95％互补的、长度为至少12个核苷酸的连续核苷酸序列，并且所述抑制剂能够减少SCAMP3 mRNA在表达所述SCAMP3 mRNA的细胞中的表达。

5.根据权利要求1至4中任一项所述使用的SCAMP3抑制剂，其中所述抑制剂选自由单链反义寡核苷酸、siRNA和shRNA组成的组。

6.根据权利要求1至5中任一项所述使用的SCAMP3抑制剂，其中所述哺乳动物SCAMP3靶序列选自由SEQ ID NO:1、SEQ ID NO:3和SEQ ID NO:4组成的组。

7.根据权利要求4至6中任一项所述使用的SCAMP3抑制剂，其中所述连续核苷酸序列与SEQ ID NO:1和SEQ ID NO:2的靶序列至少98％互补，诸如完全互补。

8.根据权利要求3至7中任一项所述使用的SCAMP3抑制剂，其中HBV感染细胞中的cccDNA的所述量减少至少60％。

9.根据权利要求4至7中任一项所述使用的SCAMP3抑制剂，其中SCAMP3 mRNA的量减少至少60％。

10.一种长度为12个至30个核苷酸的核酸分子，其包含与哺乳动物SCAMP3靶序列，特别是人SCAMP3靶序列90％互补，诸如完全互补的、至少12个核苷酸的连续核苷酸序列，其中所述核酸分子能够抑制SCAMP3的表达。

11.根据权利要求10所述的核酸分子，其中所述连续核苷酸序列与选自由SEQ ID NO:1、SEQ ID NO:3和SEQ ID NO:4组成的组的序列完全互补。

12.根据权利要求10或11所述的核酸分子，其中所述核酸分子包含长度为12个至25个，特别是16个至20个核苷酸的连续核苷酸序列。

13.根据权利要求10至12中任一项所述的核酸分子，其中所述核酸分子是RNAi分子，诸如双链siRNA或shRNA。

14.根据权利要求10至12中任一项所述的核酸分子，其中所述核酸分子是单链反义寡核苷酸。

15.根据权利要求10至14中任一项所述的核酸分子，其中所述核酸分子包含一个或多个2'糖修饰的核苷。

16.根据权利要求15所述的核酸分子，其中所述一个或多个2'糖修饰的核苷独立地选自由以下项组成的组：2'-O-烷基-RNA、2'-O-甲基-RNA、2'-烷氧基-RNA、2'-O-甲氧基乙基-RNA、2'-氨基-DNA、2'-氟-DNA、阿糖核酸(ANA)、2'-氟-ANA和LNA核苷。

17.根据权利要求15或16中任一项所述的核酸分子，其中所述一个或多个2'糖修饰的核苷是LNA核苷。

18.根据权利要求10至17中任一项所述的核酸分子，其中所述连续核苷酸序列包含至少一个硫代磷酸酯核苷间键。