[发明专利]用于治疗阿尔茨海默病和其他神经退行性病症的逆转运复合体的稳定化在审

专利信息
申请号: 202080093935.2 申请日: 2020-12-07
公开(公告)号: CN115297891A 公开(公告)日: 2022-11-04
发明(设计)人: S·A·斯莫尔;G·佩茨科;Y·H·库雷什;S·D·瓦克萨尔;A·福布斯;R·考克斯 申请(专利权)人: 纽约市哥伦比亚大学理事会;康奈尔大学;梅拉格特克斯英国第二有限公司
主分类号: A61K48/00 分类号: A61K48/00;A61P25/28;C07K14/47;C12N15/86
代理公司: 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 代理人: 李程达
地址: 美国*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 用于 治疗 阿尔茨海默病 其他 神经 退行 性病 逆转 复合体 稳定
【权利要求书】:

1.一种在有需要的受试者中治疗、预防和/或治愈神经退行性疾病或病症的方法,其包括向受试者施用有效量的一种或多种病毒载体,所述病毒载体包含编码逆转运复合体核心蛋白VPS35的转基因和至少一种编码选自VPS26a、VPS26b及其组合的逆转运复合体核心蛋白的转基因。

2.一种在有需要的受试者中治疗、预防和/或治愈神经退行性疾病或病症的方法,其包括向受试者施用治疗有效量的一种或多种组合物,所述组合物包含至少一种病毒载体,所述病毒载体包含编码逆转运复合体核心蛋白VPS35的转基因和至少一种编码选自VPS26a、VPS26b及其组合的逆转运复合体核心蛋白的转基因。

3.一种在有需要的受试者中治疗、预防和/或治愈神经退行性疾病或病症的方法,其包括向受试者施用治疗有效量的一种或多种组合物,所述组合物包含编码逆转运复合体核心蛋白VPS35的核酸和至少一种编码选自VPS26a、VPS26b及其组合的逆转运复合体核心蛋白的核酸。

4.一种在有需要的受试者中减轻神经退行性疾病或病症的一种或多种症状的方法,其包括向受试者施用有效量的一种或多种病毒载体,所述病毒载体包含编码逆转运复合体核心蛋白VPS35的转基因和至少一种编码选自VPS26a、VPS26b及其组合的逆转运复合体核心蛋白的转基因。

5.一种在有需要的受试者中减轻神经退行性疾病或病症的一种或多种症状的方法,其包括向受试者施用治疗有效量的一种或多种组合物,所述组合物包含至少一种病毒载体,所述病毒载体包含编码逆转运复合体核心蛋白VPS35的转基因和至少一种编码选自VPS26a、VPS26b及其组合的逆转运复合体核心蛋白的转基因。

6.一种在有需要的受试者中减轻神经退行性疾病或病症的一种或多种症状的方法,其包括向受试者施用治疗有效量的一种或多种组合物,所述组合物包含编码逆转运复合体核心蛋白VPS35的核酸和至少一种编码选自VPS26a、VPS26b及其组合的逆转运复合体核心蛋白的核酸。

7.权利要求2和5中任一项的方法,其中将治疗有效量的包含至少一种含有编码逆转运复合体核心蛋白VPS35的转基因的病毒载体的第一组合物施用至受试者,并且将治疗有效量的包含至少一种含有编码选自VPS26a、VPS26b及其组合的逆转运复合体核心蛋白的转基因的病毒载体的第二组合物施用至受试者。

8.权利要求7的方法,其中将治疗有效量的包含至少一种含有编码选自VPS26a、VPS26b及其组合的逆转运复合体核心蛋白的转基因的病毒载体的第三组合物施用至受试者。

9.权利要求7的方法,其中所述第一组合物和所述第二组合物依次施用。

10.权利要求7的方法,其中所述第一组合物和所述第二组合物同时施用。

11.权利要求8的方法,其中所述第一组合物、所述第二组合物和所述第三组合物依次施用。

12.权利要求8的方法,其中所述第一组合物、所述第二组合物和所述第三组合物同时施用。

13.权利要求2、3、5和6中任一项的方法,其中所述组合物还包含药物承载体。

14.权利要求1-13中任一项的方法,其中所述神经退行性疾病或病症选自阿尔茨海默病(AD)、帕金森病、神经元蜡样脂褐质沉积症(NCL)、传染性海绵状脑病(TSE或朊病毒病)、多系统萎缩(MSA)、进行性核上性麻痹(PSP)、与染色体17q21-22及其亚型相关的额颞叶痴呆(FTLD-17/FTLD-Tau)、路易体病(LBD)、肌萎缩侧索硬化(ALS)、额颞叶变性(FTD)、ALS-FTD和慢性创伤性脑病(CTE)。

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