[发明专利]寡核苷酸、病毒载体及其应用和RNAi药物制剂

权利要求书

1.一种寡核苷酸，其特征在于，所述寡核苷酸为SEQ ID NO：1至SEQ ID NO：7所示核酸序列中的一种或两种。

2.一种寡核苷酸，其特征在于，所述寡核苷酸为与权利要求1所述寡核苷酸核酸序列的一致性不低于90％的寡核苷酸。

3.一种寡核苷酸，其特征在于，所述寡核苷酸为在权利要求1或2所述寡核苷酸核酸序列基础上经过化学修饰的寡核苷酸。

4.一种病毒载体，其特征在于，所述病毒载体包含权利要求1至3中任一项所述寡核苷酸。

5.根据权利要求4所述的病毒载体，其特征在于，所述病毒载体为腺相关病毒、慢病毒、逆转录病毒或腺病毒中的一种。

6.根据权利要求4所述的病毒载体，其特征在于，所述病毒载体含有U6、H1或tRNA启动子中的一种。

7.根据权利要求5所述的病毒载体，其特征在于，所述腺相关病毒的血清型选自AAV1、AAV2、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAVrh10野生型或7M8、TYF突变型中的一种或多种。

8.权利要求1至3中任一项所述寡核苷酸或权利要求4至7中任一项所述病毒载体在制备预防和/或治疗眼部疾病药物中的应用，其特征在于，所述眼部疾病为COL8A2突变引起的福克斯角膜营养不良或后部多形性角膜营养不良。

9.一种RNAi药物制剂，其特征在于，所述RNAi药物制剂包含权利要求1至3中任一项所述寡核苷酸或权利要求4至7中任一项所述病毒载体，以及药学上可接受的载体和/或赋形剂。

10.根据权利要求9所述的RNAi药物制剂，其特征在于，所述RNAi药物制剂的赋形剂包括但不限于纳米载体或脂质体。