[发明专利]一种更安全的地中海贫血基因治疗载体、构建方法及其应用在审
| 申请号： | 202110792311.6 | 申请日： | 2021-07-14 |
| 公开（公告）号： | CN113308494A | 公开（公告）日： | 2021-08-27 |
| 发明（设计）人： | 钟晓松;于榛;白玥;仝帅 | 申请（专利权）人： | 卡瑞济（北京）生命科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/66;C12N5/10;A61K35/28;A61K48/00;A61P7/06 |
| 代理公司： | 北京东方盛凡知识产权代理事务所(普通合伙) 11562 | 代理人： | 张换君 |
| 地址： | 100085 北京市海淀区*** | 国省代码： | 北京;11 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 安全 地中海贫血 基因治疗 载体 构建 方法 及其 应用 | ||
1.一种地中海贫血基因治疗载体，其特征在于，包括自身失活的慢病毒载体序列和HBB编码多核苷酸基因序列的至少一部分，其中，所述自身失活的慢病毒载体为LentiCRISPv2，所述HBB编码多核苷酸基因序列如SEQ ID No.10所示。
2.根据权利要求1所述的地中海贫血基因治疗载体，其特征在于，所述地中海贫血基因治疗载体是在所述自身失活的慢病毒载体的多克隆位点中连接了HBB基因序列的至少一部分。
3.一种权利要求1或2所述的地中海贫血基因治疗载体的制备方法，其特征在于，
将HBB编码多核苷酸基因序列的至少一部分连接到自身失活的慢病毒载体的多克隆位点中，构建地中海贫血基因治疗载体，再将阳性地中海贫血基因治疗载体转染宿主细胞培养，获得地中海贫血基因治疗载体。
4.根据权利要求3所述的制备方法，其特征在于，在所述HBB编码多核苷酸基因序列连接所述自身失活的慢病毒载体时所采用的酶切位点为KpnI和BstEII酶切位点。
5.一种细胞，其特征在于，包含权利要求1或2所述的地中海贫血基因治疗载体。
6.根据权利要求5所述的细胞，其特征在于，所述细胞为造血干细胞。
7.一种权利要求1或2所述的地中海贫血基因治疗载体或权利要求5或6所述的细胞在制备用于预防和/或治疗地中海贫血病药物中的应用。
8.根据权利要求7所述的应用，其特征在于，所述地中海贫血病为β地中海贫血。
9.根据权利要求7所述的应用，其特征在于，所述药物还包括药学上可接受的辅料，所述辅料包括稀释剂、赋形剂或给药载体。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于卡瑞济（北京）生命科技有限公司，未经卡瑞济（北京）生命科技有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/pat/books/202110792311.6/1.html，转载请声明来源钻瓜专利网。
