[发明专利]一种单碱基编辑工具TaC9-ABE及其应用有效
| 申请号： | 202110963044.4 | 申请日： | 2021-08-20 |
| 公开（公告）号： | CN113774085B | 公开（公告）日： | 2023-08-15 |
| 发明（设计）人： | 赖良学;刘洋;邹庆剑;周继曾;周小青;杨洋;李川;刘玉;程令印;郑雨龄 | 申请（专利权）人： | 中国科学院广州生物医药与健康研究院 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;C12N9/78;C12N15/113;C12N9/22;C12N15/55;C12N15/90;C12N5/10;A61K31/7088;A61P21/00;A61P7/06;A61P7/04 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 王艳斋 |
| 地址： | 510530 广东*** | 国省代码： | 广东;44 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 碱基 编辑 工具 tac9 abe 及其 应用 | ||
1.一种单碱基编辑工具TaC9-ABE，其特征在于，所述单碱基编辑工具TaC9-ABE包括：
表达TALE识别蛋白、野生型腺苷脱氨酶和突变型腺苷脱氨酶的第一载体；
表达SgRNA和nSpCas9蛋白的第二载体；
所述第一载体上所述野生型腺苷脱氨酶和突变型腺苷脱氨酶位于所述TALE识别蛋白的N端；
所述野生型腺苷脱氨酶位于所述突变型腺苷脱氨酶的N端；
所述突变型腺苷脱氨酶与TALE识别蛋白通过linker相连；
所述第一载体按顺序依次包括：编码野生型腺苷脱氨酶的核苷酸序列、编码突变型腺苷脱氨酶的核苷酸序列、linker以及编码TALE识别蛋白的核苷酸序列；
所述野生型腺苷脱氨酶的氨基酸序列如SEQ ID NO.1所示；
所述突变型腺苷脱氨酶的氨基酸序列如SEQ ID NO.2所示。
2.根据权利要求1所述的单碱基编辑工具TaC9-ABE，其特征在于，所述linker为柔性linker；
所述柔性linker的氨基酸序列为(GGGGS)n。
3.根据权利要求2所述的单碱基编辑工具TaC9-ABE，其特征在于，其中n为1～5中的任意整数。
4.根据权利要求1～3任一项所述的单碱基编辑工具TaC9-ABE，其特征在于，所述TALE识别蛋白的结合位点与sgRNA位点的距离为4～14bp。
5.根据权利要求4所述的单碱基编辑工具TaC9-ABE，其特征在于，所述TALE识别蛋白的结合位点与sgRNA位点的距离为6～12bp。
6.根据权利要求5所述的单碱基编辑工具TaC9-ABE，其特征在于，所述TALE识别蛋白的结合位点与sgRNA位点的距离为6bp或10bp。
7.如权利要求1～6任一项所述的单碱基编辑工具TaC9-ABE在基因编辑中的应用。
8.根据权利要求7所述的应用，所述基因编辑为将碱基A转换为碱基G的单碱基编辑。
9.如权利要求1～6任一项所述的单碱基编辑工具TaC9-ABE在制备治疗基因突变相关疾病的药物中的应用。
10.根据权利要求9所述的应用，所述基因突变相关疾病包括脊髓性肌营养不良、地中海贫血或血友病中的任意一种。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于中国科学院广州生物医药与健康研究院，未经中国科学院广州生物医药与健康研究院许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/pat/books/202110963044.4/1.html，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：一种电磁阀线圈固定结构及电磁阀
- 下一篇：测点调度方法、装置和电力管理系统
