[发明专利]一种人诱导多能干细胞及其制备方法和应用

权利要求书

1.一种人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1，其特征在于，所述人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1保藏于国家典型培养物保藏中心，保藏编号为CGMCC No：22359。

2.根据权利要求1所述人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1，其特征在于，所述人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1由F9基因发生.c223C＞T无义突变的B型血友病患者的体细胞中导入重编程因子，细胞重编程形成。

3.根据权利要求2所述人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1，其特征在于，所述体细胞为尿液细胞；所述重编程因子包括OCT4、SOX2、KLF4、MYC。

4.一种药物组合物，其特征在于，所述药物组合物的有效成分包含权利要求1-3任一项所述人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1、人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1的培养物、人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1的提取物中的任意至少一种。

5.权利要求1-3任一项所述人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1和/或权利要求4所述药物组合物在构建血友病细胞模型中的应用。

6.权利要求1-3任一项所述人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1和/或权利要求4所述药物组合物在制备和/或筛选血友病治疗药物中的应用。

7.权利要求1-3任一项所述人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1和/或权利要求4所述药物组合物在制备检测、分类或预测、治疗监测、预后或其它评价血友病的试剂中的应用。

8.权利要求1-3任一项所述人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1的制备方法，其特征在于，包括如下步骤：

收集携带F9突变基因的体细胞，并进行细胞培养；

将含有重编程因子OCT4、SOX2、KLF4、MYC的质粒导入培养后的体细胞，采用重编程培养基培养，筛选重编程成功细胞，获得人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1。

9.根据权利要求8所述人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1的制备方法，其特征在于，所述携带F9突变基因的体细胞为F9基因发生.c223C＞T无义突变的尿液细胞。

10.根据权利要求8所述人诱导多能干细胞株SXMUi002-A-1的制备方法，其特征在于，所述导入方式为通过核转仪将质粒PEP4-EO2S-ET2K和pCEP4-M2L进行电穿孔转染导入。