[发明专利]慢病毒载体、系统及其应用在审
| 申请号： | 202111418762.X | 申请日： | 2021-11-26 |
| 公开（公告）号： | CN114107396A | 公开（公告）日： | 2022-03-01 |
| 发明（设计）人： | 杨佳丽;杨兴林;潘讴东;杨蕊菊;高花 | 申请（专利权）人： | 和元智造（上海）基因技术有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/55;A61K48/00;A61K38/46 |
| 代理公司： | 华进联合专利商标代理有限公司 44224 | 代理人： | 郑元博 |
| 地址： | 200135 上海市浦东新区中国（上海）自*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 病毒 载体 系统 及其 应用 | ||
1.慢病毒载体，其特征在于，具有截短的顺式作用元件，以SEQ ID NO:1所示的顺式作用元件为基准，所述截短的顺式作用元件具有在如下位置处的缺失：
第541位至第690位中的任意一个或多个碱基。
2.根据权利要求1所述的慢病毒载体，其特征在于，还具有如下一种或多种位置处的缺失：
1)第699位至第745位中的任意一个或多个碱基；
2)第1144位至第1331位中的任意一个或多个碱基；
3)第1486位至第1559位中的任意一个或多个碱基。
3.根据权利要求1所述的慢病毒载体，其特征在于，缺失的碱基为连续排列的碱基或者不连续排列的碱基。
4.根据权利要求1所述的慢病毒载体，其特征在于，缺失第541位至第690位中的全部序列。
5.根据权利要求2所述的慢病毒载体，其特征在于，
1)中缺失第699位至第745位中的全部序列；和/或，
2)中缺失第1144位至第1331位中的全部序列；和/或，
3)中缺失第1486位至第1559位中的全部序列。
6.根据权利要求1所述的慢病毒载体，其特征在于，所述截短的顺式作用元件序列如SEQ ID NO:10、SEQ ID NO:11或SEQ ID NO:12所示。
7.根据权利要求1～6任一项所述的慢病毒载体，其特征在于，所述截短的顺式作用元件的3’端连接有目的基因片段。
8.根据权利要求7所述的慢病毒载体，其特征在于，所述目的基因片段的长度范围为4500bp～7700bp。
9.根据权利要求7所述的慢病毒载体，其特征在于，所述目的基因片段选自spCas9、dSpCas9、AsCpf1及LbCpf1中的至少一种。
10.慢病毒载体系统，其包含包装成分和权利要求1～9任一项所述的慢病毒载体。
11.根据权利要求10所述的慢病毒载体系统，其特征在于，所述慢病毒载体系统为二质粒、三质粒或四质粒系统。
12.权利要求10或11所述的慢病毒载体系统包装得到的慢病毒颗粒。
13.如权利要求10或11所述的慢病毒载体系统在制备用于基因治疗的药物中的应用。
14.一种宿主细胞，其被权利要求10或11所述的慢病毒载体系统感染和转导。
15.一种慢病毒转染方法，其将包含权利要求10或11所述的慢病毒载体系统转入宿主细胞。
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