[发明专利]一种视网膜退行性病变疾病模型的构建方法及其应用

权利要求书

1.一种视网膜退行性病变疾病模型的构建方法，其特征在于，其包括：通过基因工程技术使得非人目标动物基因组中的Tmem184b基因不表达或表达受抑制。

2.根据权利要求1所述的视网膜退行性病变疾病模型的构建方法，其特征在于，通过基因工程技术使得非人目标动物基因组中的Tmem184b基因的全部外显子或部分外显子不表达或表达受抑制。

3.根据权利要求1或2所述的视网膜退行性病变疾病模型的构建方法，其特征在于，所述非人目标动物为具有Tmem184b同源基因的非人目标动物；

优选地，所述非人目标动物为小鼠、大鼠、兔、牛、狗、猪、马、羊、猴或猿；优选地，所述非人目标动物为小鼠。

4.根据权利要求3所述的视网膜退行性病变疾病模型的构建方法，其特征在于，使得非人目标动物基因组中的Tmem184b基因的第1-17号外显子中的至少一个外显子不表达或表达受抑制；

优选地，当非人目标动物为小鼠时，使得非人目标动物基因组中的Tmem184b基因的第4-6号外显子序列不表达或表达受抑制。

5.根据权利要求1或2所述的视网膜退行性病变疾病模型的构建方法，其特征在于，所述基因工程技术为：基因编辑技术、基因敲除技术和RNA干扰技术中的任意一种技术或多种技术的组合。

6.根据权利要求5所述的视网膜血管疾病动物模型的构建方法，其特征在于，所述基因编辑技术选自ZFN技术、TALEN技术、CRISPR/Cas9技术和DNA同源重组技术中的至少一种；

所述基因敲除技术选自完全基因敲除技术或条件型基因敲除技术。

7.根据权利要求5所述的视网膜退行性病变疾病模型的构建方法，其特征在于，所述构建方法包括将Tmem184b基因敲除的非人目标动物进行相互交配，获得Tmem184b基因敲除的纯合子视网膜退行性病变疾病模型。

8.一种如权利要求1-7任一项所述的视网膜退行性病变疾病模型的构建方法构建得到的视网膜退行性病变疾病模型在视网膜退行性病变疾病研究中的应用，所述研究是以非疾病的诊断或治疗为目的。

9.一种如权利要求1-7任一项所述的视网膜退行性病变疾病模型的构建方法构建得到的视网膜退行性病变疾病模型在早期分子筛查药物或在筛选靶向治疗视网膜退行性病变疾病药物中的应用。

10.根据权利要求9所述的应用，其特征在于，所述视网膜退行性病变疾病表现为如下至少一种症状：

视网膜结构变薄；

和视网膜视杆细胞发育不良。