[发明专利]一种可用于调控微管、治疗脱髓鞘病变靶向治疗的RNA

权利要求书

1.SEQ ID NO：1所示的RAN分子或SEQ ID NO：2所示的DNA分子在促进微管组装中的用途。

2.根据权利要求1所述的用途，其中所述RNA分子或DNA分子与微管蛋白结合，从而促进微管的组装。

3.一种促进微管组装的方法，其包括将SEQ ID NO：1所示的RNA分子，或SEQ ID NO：2所示的DNA分子，或用于提高和/或促进SEQ ID NO：1所示的RNA分子或SEQ ID NO：2所示的DNA分子的水平和/或表达的物质引入细胞中。

4.一种抑制微管组装的方法，其包括将用于降低和/或沉默SEQ ID NO：1所示的RNA分子或SEQ ID NO：2所示的DNA分子的水平和/或表达的物质引入细胞中。

5.根据权利要求4所述的方法，其中所述用于降低和/或沉默SEQ ID NO：1所示的RNA分子或SEQ ID NO：2所示的DNA分子的水平和/或表达的物质为siRNA或shRNA；优选地，所述siRNA的序列如SEQ ID NO：3或SEQ ID NO：4所示；优选地，所述shRNA的序列如SEQ ID NO：5-8任一所示。

6.SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2所示的核苷酸分子在维持髓鞘完整性中的用途。

7.SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2所示的核苷酸分子在制备用于治疗脱髓鞘疾病的药物中的用途。

8.根据权利要求7所述的用途，其中所述脱髓鞘疾病包括伴基底节与小脑低髓鞘化；常染色体显性扭转性肌张力障碍-4型；或孤立性低髓鞘化。

9.一种维持髓鞘完整性的方法，其包括将SEQ ID NO：1所示的RNA分子，或SEQ ID NO：2所示的DNA分子，或用于提高和/或促进SEQ ID NO：1所示的RNA分子或SEQ ID NO：2所示的DNA分子的水平和/或表达的物质引入细胞中。

10.一种降低髓鞘完整性的方法，其包括将用于降低和/或沉默SEQ ID NO：1所示的RNA分子或SEQ ID NO：2所示的DNA分子的水平和/或表达的物质引入细胞中；

任选地，其中所述用于降低和/或沉默SEQ ID NO：1所示的RNA分子或SEQ ID NO：2所示的DNA分子的水平和/或表达的物质为siRNA或shRNA；优选地，所述siRNA的序列如SEQ IDNO：3或SEQ ID NO：4所示；优选地，所述shRNA的序列如SEQ ID NO：5-8任一所示。