[发明专利]血浆激肽释放酶抑制剂及其用于治疗儿科遗传性血管性水肿发作的用途

权利要求书

1.一种用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)发作或降低HAE发作率的方法，所述方法包括：

在第一治疗期中向有需要的人类受试者施用包含与DX-2930相同的互补决定区(CDR)的抗体；

其中在所述第一治疗期中，所述抗体按多剂量以约150mg每两周或每四周被施用给人类受试者；并且

其中所述人类受试者患有HAE、疑似患有HAE或处于HAE的风险中并且是在2岁至小于12岁之间的儿科受试者。

2.如权利要求1所述的方法，其中所述人类受试者在2岁与小于6岁之间，并且所述抗体以约150mg每四周被施用。

3.如权利要求1所述的方法，其中所述人类受试者在6岁与小于12岁之间，并且所述抗体以约150mg每两周被施用。

4.如权利要求1-3中任一项所述的方法，其中所述抗体是全长抗体或其抗原结合片段。

5.如权利要求1-4中任一项所述的方法，其中所述抗体包含如SEQ ID NO:3所示的重链可变区和/或如SEQ ID NO:4所示的轻链可变区。

6.如权利要求1-5中任一项所述的方法，其中所述抗体包含如SEQ ID NO:1所示的重链和如SEQ ID NO:2所示的轻链。

7.如权利要求1-6中任一项所述的方法，其中所述抗体被配制成包含药学上可接受的载剂的药物组合物。

8.如权利要求7所述的方法，其中所述药物组合物包含磷酸钠、柠檬酸、组氨酸、氯化钠和聚山梨醇酯80。

9.如权利要求8所述的方法，其中所述磷酸钠的浓度为约30mM，所述柠檬酸的浓度为约19mM，所述组氨酸的浓度为约50mM，所述氯化钠的浓度为约90mM，并且所述聚山梨醇酯80为约0.01％。

10.如权利要求1-9中任一项所述的方法，其中所述抗体是皮下施用的。

11.如权利要求1-10中任一项所述的方法，其中所述人类受试者患有I型或II型HAE。

12.如权利要求1-11中任一项所述的方法，其中所述人类受试者在所述第一治疗期之前具有每12周至少一次HAE发作的HAE发作率。

13.如权利要求1-12中任一项所述的方法，其中所述方法进一步包括在所述第一治疗期之后的第二治疗期向所述受试者施用所述抗体。